[데일리팜=어윤호 기자] B세포림프종치료제 '폴라이비'가 보험급여권 진입에 다시 도전한다. 단 이번에는 다른 적응증을 선택했다. 관련업계에 따르면 한국로슈는 최근 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 폴라이비(폴라투주맙 베도틴)를 리툭시맙+시클로포스파미드, 독소루비신, 프레드니손 등 약물과 병용하는 1차요법에 대한 급여 신청을 제출했다. 폴라이비는 본래 첫 적응증인 3차치료에서 BR요법(벤다무스틴·리툭시맙) 병용 적응증에 대해 2021년 급여권 진입을 노렸지만 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다. 따라서 이번 1차요법 급여 도전이 성공할 수 있을 지 지켜 볼 부분이다. 이 약의 1차요법 적응증은 지난해 11월 국내 승인됐으며 미국 FDA에서는 지난 4월 최종 허가를 획득했다. 해당 적응증 확대는 임상 3상 POLARIX 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. POLARIX 연구는 모든 환자에 대해 24개월 이상추적관찰이 진행됐으며, 28.2개월의 추적 관찰기간 동안 미만성 거대 B세포 림프종의 1차치료에서 폴라이비와 R-CHP 병용요법은 R-CHOP 대비 질병 악화 혹은 사망 가능성이 27% 감소하는 것으로 나타났다. 폴라이비 병용요법 치료 시 가장 많이 보고된(30% 이상) 이상반응은 말초신경병증(52.9%), 메스꺼움(41.6%), 호중구 감소증(38.4%), 설사(30.8%)였다. 한편 미만성 거대 B세포 림프종은 공격적인 성향을 지닌 혈액암으로 비호지킨 림프종 중에서 가장 흔한 형태이다. 국내에서는 미만성 거대 B세포 림프종을 진단 받은 신규 환자 수는 매년 5000명에 이르는 것으로 추산된다. 비호지킨 림프종 중 가장 높은 비율을 차지하는 미만성 거대 B세포 림프종은 질병의 진행 속도가 빨라 즉각 치료를 필요로 하는 공격형 림프종에 속한다. 절반 이상의 환자는 관해에 도달할 정도로 치료 반응률이 좋지만 30~40%의 환자는 표준요법인 R-CHOP에 반응이 없거나 1차 치료 후에도 재발을 경험한다. 대부분의 환자들이 2년 이내에 재발을 경험하며 재발할 경우 생존 기간이 6개월에 불과할 정도로 치명적인 질환임에도 불구하고, 재발성& 8729;불응성 미만성 거대 B세포 림프종은 효과적인 치료옵션이 부족한 영역으로 꼽힌다.

[데일리팜=어윤호 기자] 심부전치료제 '엔트레스토'가 다시한번 보험급여 기준 확대에 성공했다. 관련업계에 따르면 엔트레스토(사쿠비트릴)는 내달(7월)부터 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ∼Ⅳ) 중 좌심실 박출률(LVEF)이 40% 이하인 환자로서 표준치료(베타차단제, aldosterone antagonist 등)와 병용해 투여할 수 있도록 급여기준이 개정된다. 이는 기존 '4주 이상 안정적 용량으로 투여 중인 경우'로 제한했던 급여기준을 확대한 것으로, 지난해 '급성 비보상성 심부전으로 입원 후 혈역학적으로 안정화된 환자의 경우 ACE억제제 또는 안지오텐신II 수용체 차단 미투여자'에 대한 급여 확대 후 1차요법 영역에서 처방 기준을 더 넓힌 셈이다. 즉, 이제 엔트레스토는 박출률 40% 이하 환자에서 ACE억제제, 안지오텐신수용체차단제와 동일한 지위로써 표준치료제들과 병용이 가능해 진다. 엔트레스토의 박출률 감소 심부전에서 유효성은 PIONEER-HF 3상 연구를 통해 확인됐다. PIONEER-HF 연구 결과에서 NT-proBNP의 유의한 감소는 치료 시작 1주 후부터 확인됐으며 엔트레스토의 임상적 유용성은 심부전을 새로 진단 받은 환자, RASi 복용력이 없는 환자 등 다양한 환자군에서 일관되게 나타났다. 또한 2019년 JAMA Cardiology에 발표된 PIONEER-HF의 12주 open-label extension 결과, 12주 시점에서도 엔트레스토의 일관된 치료 효과와 안전성을 확인했다. 두 치료군에서 8주 사이에 발생한 재입원 등 차이가 4주간 좁혀지지 않았으며 이를 통해 엔트레스토의 초기 사용의 임상적 필요성을 확인했다. 엔트레스토는 현재 국내외 심부전 치료 가이드라인에서 표준 치료로 권고되고 있다. 유럽심장학회와 미국심장학회는 엔트레스토를 1차 치료 옵션으로 권고하고 2021년 1월, 미국심장학회(ACC, American College of Cardiology) 전문가 합의 의사 결정 지침은 기존에 심부전 기본 치료제로 사용되던 ARB 혹은 ACE 억제제보다도 우선 고려할 수 있도록 개정됐다. 2021년 8월 개정된 유럽심장학회(European Society of Cardiology, ESC) 심부전 가이드라인에서도 ARNI계열(엔트레스토) 등 심부전 사망률을 낮추는 4가지 필수 약제를 동시에 시작하는 복합적 치료 전략을 강조했다. 한편 엔트레스토는 국내 최초의 안지오텐신 수용체-네프릴리신 억제제(ARNI) 계열 치료제이자 심장에 직접 작용하는 기전의 약물이다. 두가지 경로로 심장 신경 호르몬에 작용하며, 이는 심혈관계에 이로운 NP 신경 호르몬은 활성화하는 동시에 심혈관계에 해로운 RAAS는 억제한다.

[데일리팜=황진중 기자] 먹는 코로나19 치료제 '팍스로비드(니르마트렐비르+리토나비르)' 제네릭 라이선스를 도입한 제약사 36곳 중에서 일부 기업이 세계보건기구(WHO) 사전적격성심사(PQ) 인증을 시도하고 있다. 각 제약사들은 코로나19 비상사태 해제에도 PQ 인증을 획득해 공공입찰 방식으로 개발도상국 등에 의약품을 공급할 것으로 전망된다. 26일 WHO에 따르면 팍스로비드 제네릭을 도입한 제약사 36곳 중 1개 기업이 WHO PQ 인증을 받았다. 인도 제약사 헤테로가 첫 팍스로비드 제네릭 PQ 인증을 지난해 12월 획득했다. 셀트리온을 비롯한 제약사 9곳은 PQ 승인 절차를 진행 중이다. 포순제약, 마일란, 데사노, 스트라이드파마, 신진, 야오제약, 제지앙 아펠로아, 제지앙 화하이 등이다. 화이자는 팍스로비드 오리지널 제품에 대한 WHO PQ 인증을 받았다. WHO는 PQ 인증을 위해 ▲자문회의 ▲서류 제출 전 회의 ▲평가 서류 접수 등을 진행하고 있다. 셀트리온과 포순제약, 마일란, 제지앙 아펠로아, 제지앙 화하이는 3가지 절차를 모두 밟고 승인 심사를 기다리고 있다. 데사노와 스트라이드파마는 서류 제출 전 회의 절차까지 진행했다. 신진과 야오제약은 WHO로부터 자문을 받을 수 있는 회의를 개최했다. WHO PQ는 제조공정과 품질, 임상 결과 등을 평가해 의약품의 안전성과 유효성을 인증하는 제도다. PQ 인증을 확보한 제약사는 유니세프와 범미보건기구 등 국제연합(UN) 산하기관이 주관하는 의약품 국제 입찰에 참여할 수 있는 자격을 얻는다. WHO PQ 인증은 국제 입찰을 통해 개발도상국 진출을 위한 방안 중 하나다. 국제의약품특허풀(MPP)은 지난해 3월 13개국 36개사에 팍스로비드 제네릭과 관련한 라이선스를 부여했다. 화이자가 MPP를 통해 개발도상국 등 중저소득국가에 팍스로비드 제네릭 판매를 허용한 것에 따른 조치다. 셀트리온은 팍스로비드 제네릭 완제품 라이선스를 확보했다. 완제품 개발과 생산은 계열사인 셀트리온제약에서 담당한다. 셀트리온은 해외 공급을 맡는다. 제품 생산은 선진의약품제조및품질관리기준(cGMP) 인증 시설인 셀트리온제약 청주공장에서 진행된다. 팍스로비드는 알약 형태의 먹는 항바이러스제다. 화이자가 진행한 임상 2/3상시험에서 코로나19에 따른 입원과 사망확률을 위약군 대비 89%까지 줄이는 것으로 확인됐다. WHO는 경증·중등도 코로나19 환자에게 팍스로비드 처방을 강력하게 권고했다. 미국을 비롯한 유럽연합(EU) 등 세계 주요 국가에서 사용승인을 획득하고 처방이 이뤄지고 있다. WHO가 2021년 10월 조사한 바에 따르면 중저소득 국가에 공급될 먹는 코로나19 치료제 제네릭 조달 시장은 1조7000억원 규모로 추산된다.

[ 데일리팜=이석준 기자] 한국유나이티드제약은 최근 미국 특허청으로부터 '싸이크람주(성분명 시클로포스파미드 수화물)'의 제조방법 특허 등록결정을 받았다고 26일 밝혔다. 이번 특허 등록결정으로 한국유나이티드제약은 미국에서 2039년 4월까지 동결건조 시클로포스파미드 제조방법에 대한 독점, 배타적 권리를 보장받게 됐다. 등록결정된 특허는 기존 유기용매를 사용하지 않고 물을 이용해 시클로포스파미드 동결건조 조성물을 제조하는 방법에 관한 것이다. 동결건조 보호제의 함량과 용해 온도를 조절해 유기용매를 사용하지 않고도 안정성 및 용해도가 향상된 시클로포스파미드 동결건조 조성물을 제조할 수 있다. 유기용매를 사용하지 않아 유기용매 잔류에 의한 위험도를 감소시킬 수 있고, 유기용매 사용으로 발생되는 불용성 미립자를 줄일 수 있는 효과도 있다. 해당 특허는 한국 및 캐나다에도 출원됐으며 각국 특허청으로부터 등록받았다. 싸이크람주는 악성림프종, 다발성골수종, 백혈병, 신경모세포종, 난소암, 망막아종, 유방암을 치료하기 위해 사용되는 주사제다.

[데일리팜=노병철 기자] 헥토헬스케어가 이탈리아 소화기내과/감염의학과 전문의 클라우디오 드시모네(Claudio De Simone) 교수가 개발한 ‘Slab51(슬랩51)’ 포뮬러로 만든 ‘오투부스터’를 출시했다고 26일 밝혔다. 드시모네 교수는 장 건강에 유익한 8가지 유익균 4500억 마리를 이상적으로 배합한 ‘드시모네 포뮬러’를 개발해 세계 특허를 받은 세계적 권위자다. 드시모네 포뮬러는 250편 이상의 과학기술논문인용색인(SCI) 등재 논문을 통해 세계적으로 우수성과 안전성을 인정받고 있다. Slab51(슬랩51) 역시 다양한 임상과 논문을 통해 안전성을 입증했으며, 독일, 영국, 스위스 등 유럽 7개국에서 판매 중이다. 오투부스터는 먹는 ‘산소 부스터’로 상쾌한 아침을 위해 매일 취침 2시간 전 1~4포를 충분한 물과 함께 섭취하면 된다. 목넘김이 쉬운 미세분말 제형에 이지 컷(easy-cut) 디자인으로 섭취가 편리하며, 스틱 형태로 보관 및 휴대가 간편하다. 헥토헬스케어는 오투부스터의 주원료인 Slab51(슬랩51)을 개별인정형 기능성 원료로 인정받기 위해 Slab51 섭취에 따른 혈중 산소포화도 증가, 수면의 질 개선 등과 관련된 임상을 준비 중이다. 오투부스터 출시를 기념해 론칭 이벤트도 마련했다. 12개월 또박배송을 신청한 모든 고객에게 산소포화도를 측정할 수 있는 갤럭시 워치5를 100원에 구매할 수 있는 기회를 제공한다. 또박배송은 헥토헬스케어의 정기구독 서비스로 정기적으로 제품을 배송 받아 경제적이고 편리하다. 헥토헬스케어 관계자는 “숲에 가면 머리가 맑아지고 상쾌해지는 것도 숲 속의 산소 농도가 도시보다 높기 때문”이라며 “12개월 또박배송으로 오투부스터를 꾸준히 섭취해 상쾌한 아침을 맞이 하시길 바란다”고 밝혔다. 헥토헬스케어는 드시모네 포뮬러를 통해 장 면역을 조절하여 건강에 도움을 줄 수 있음을 국내 최초로 식약처에서 인정받았다. 현재는 드시모네를 중심으로 종합건강기능식품 ‘김석진LAB’, 개인 맞춤형 종합 헬스케어 플랫폼 ‘또박케어’ 등으로 일상 속 건강 습관 형성에 기여하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] GC녹십자는 지난 22일 명동 르메르디앙 호텔에서 혈우병 전문 의료진을 대상으로 혈우병 치료의 최신 지견에 대해 공유하는 심포지엄을 성황리에 개최했다고 26일 밝혔다. 심포지엄은 최은진 대구가톨릭대 소아청소년과 교수를 좌장으로 박정아 인하대병원 소아청소년과 교수가 '혈우병 치료 환경의 진화'를 주제로 기존 인자보충요법(Factor Replacement Therapy)과 비응고인자 치료법(Nonfactor Therapy)을 포함한 최신 치료법에 대한 장단점과 특성에 대해 발표했다. 박정아 교수는 "환자의 주요 변수와 상태를 충분히 고려한 치료제를 선택해야 한다"며 "최근 혈우병 치료 영역에서 다양한 신약들이 출시되고 있는 만큼 신약과 기존 치료제의 특성을 명확하게 이해하고 환자에게 맞는 최적의 치료 전략을 수립해야 한다"고 말했다. 박정아 교수는 "체내 응고인자 수치별 활동(Physical activity)을 보면 여전히 기존 인자보충요법(Factor Replacement Therapy)이 효과가 있다"고 덧붙였다. 최은진 교수는 "비응고인자 치료법과 유전자 요법을 포함해 다양한 혈우병 치료 신약의 출시를 반기면서도, 장기적인 안전성에 대해 우려되는 것이 사실"이라며 "환자의 위험 요소(Risk Factor) 등을 고려한 종합적인 치료 전략이 있어야 한다"고 말했다. 이어진 패널토의에서는 박영실 강동경희대병원 교수을 포함한 국내 혈우병 전문의들이 참석한 가운데 응고인자/비응고인자 요법에 대한 최신 치료 지견에 대한 의견을 나누었다. 패널로 참석한 전문가들은 "많은 신약이 출시를 앞두고 있는 만큼 안전한 사용을 위해선 신약에 대한 가이드라인이 필요한 시기"라고 입을 모았다.

[데일리팜=김진구 기자] 신라젠은 연구소와 미국지사의 확장 이전을 완료했다고 26일 밝혔다. 새 연구소는 경기도 용인 소재 광교 지식산업센터(시그니처 광교 1차 지식산업센터)에 위치했다. 기존 판교연구소의 약 2배 규모다. 신라젠에 따르면 판교연구소는 그간 항암바이러스 플랫폼 SJ-600 시리즈 등 신규 파이프라인 개발을 담당했다. 신라젠은 지난해 거래 재개와 함께 파이프라인과 연구 인력이 충원되면서 확장 이전을 결정했다고 설명했다. 새 연구소에선 SJ-600 플랫폼을 기반으로 한 항암바이러스를 개발·생산 공정 고도화를 위해 다양한 연구와 실험을 진행할 예정이다. 또, 최근 임상이 시작된 유사분열 관문 억제제(MCI) BAL0891도 추가 전임상 연구 중이다. 신라젠은 R&D 인력간 효율적인 업무를 위해 부산 사무실을 폐쇄하고 모든 기능을 광교 연구소로 통합한다. 또 미국 샌프란시스코에 위치한 자회사 신라젠바이오테라퓨틱스도 인근 지역으로 확장 이전했다. 이 회사는 임상과 규제기관 대응, 사업 개발, 협력 기관과의 네트워킹 등을 담당한다. 신라젠 관계자는 "연구개발 분야에서 물적·인적으로 확대되고 있어 연구시설의 확장 이전이 필요했다"며 "확장 이전이 우수한 연구개발과 비즈니스 성과로 이어져 기업가치 상승에 기여하길 바란다"고 말했다.