기다렸던 '복스조고' 급여…삼오제약 시장 안착 시동

• 소아 연골무형성증 첫 약물치료제 6월 급여 적용
• 주요 병원 약사위 진행...이달 중 치료 시작 기대
• 희귀전문의약품 사업부 중심 환자 접근성 확대 추진

복스조고 제품사진

[데일리팜=황병우 기자]소아 연골무형성증 치료제 '복스조고주(보소리타이드)'가 6월 건강보험 급여권에 진입하면서 삼오제약의 희귀질환 사업에도 본격적인 드라이브가 걸릴 전망이다.

그동안 고가 비급여 부담으로 치료 접근이 제한됐던 만큼, 이번 급여 적용은 환자와 보호자들이 기다려온 변화로 평가된다. 삼오제약은 주요 병원 도입 절차와 의료진·환자 지원 체계를 병행하며 복스조고의 현장 안착에 속도를 낼 계획이다.

복스조고는 연골무형성증의 원인 경로와 관련된 FGFR3 신호 조절을 목표로 하는 치료제다.

국내에서는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제10호 제품으로 지정받아 성장판이 닫히지 않은 4개월 이상 소아 연골무형성증 환자를 대상으로 허가됐다.

6월부터 적용된 급여 기준은 유전자검사에서 FGFR3 변이가 확인된 4개월 이상 소아 환자다. 골단(성장판)이 닫히지 않아야 하며 사지연골연장술을 받지 않은 경우에 투여할 수 있다.

치료 지속 여부는 6개월마다 평가하며, 성장판이 닫히거나 연간 성장속도가 기준에 미치지 못하면 투여를 중단하는 구조다.

이번 급여는 환자와 보호자들이 기다려온 변화라는 점에서 높게 평가받고 있다.

복스조고는 허가 이후에도 비급여 부담으로 인해 실제 사용이 제한적이었다. 의료진과 환자단체는 치료 시기가 제한된 질환에서 급여 지연은 곧 치료 기회 상실로 이어질 수 있다고 지적해왔다.

연골무형성증은 단순 저신장 질환이 아니다. 저신장 외에도 신체 비율 불균형, 정형외과적 문제, 신경학적 합병증, 호흡기 문제, 일상 기능 제한, 심리·사회적 부담이 동반될 수 있다.

이 때문에 치료의 목표도 단순한 키 성장에만 머물지 않는다. 성장 개선과 함께 장기적인 건강 관리 부담을 낮추고, 환자와 보호자의 삶의 질을 개선하는 데 치료 의미가 있다.

병원 도입 절차 진행...6월 중 치료 개시 전망

급여 적용 이후 실제 처방까지는 병원별 도입 절차가 관건이다. 업계에 따르면 현재 복수의 의료기관에서 약사위원회(DC) 등 병원 내 도입 절차가 진행 중이다.

초기 처방은 수도권 내 대형병원과 전문 진료 경험이 축적된 의료기관을 중심으로 이뤄질 것으로 보인다. 연골무형성증은 소아청소년과뿐 아니라 정형외과, 신경외과, 재활의학과, 이비인후과 등 다학제 관리가 필요한 질환이다.

따라서 성장장애와 골격계 희귀질환 진료 경험을 갖춘 기관에서 먼저 처방 경험이 쌓이고, 이후 치료 기반이 확대되는 흐름이 예상된다.

특히 복스조고는 매일 투여가 필요한 치료제인 만큼 보호자 교육과 지속 관리가 중요하다. 치료 시작 이후에는 성장속도 평가, 투약 지속 여부 판단, 안전성 모니터링 등 의료진과 환자 가족이 함께 관리해야 할 요소가 많다.

급여 적용이 치료의 출발점이라면, 실제 현장 안착은 병원 도입과 환자 관리 체계를 얼마나 안정적으로 구축하느냐에 달려 있다.

바이오마린 협력 기반...희귀질환 사업 확장 의미

복스조고는 삼오제약의 희귀질환 사업에서도 상징성이 큰 품목이다. 회사는 희귀전문의약품 사업부를 중심으로 복스조고의 국내 도입과 급여 이후 시장 안착을 추진하고 있다.

이번 프로젝트는 글로벌 혁신 치료제를 국내에 들여오는 데 그치지 않고, 국내 환자 접근성과 의료진 교육, 환자 지원 프로그램을 함께 설계해야 한다는 점에서 기존 의약품 사업과 성격이 다르다.

복스조고의 원개발사인 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)은 희귀 유전질환 분야에 경험을 보유한 글로벌 제약사다. 삼오제약은 바이오마린과 20년 이상 협력하며 국내에 다양한 희귀질환 치료제를 공급해 왔고, 이번 복스조고 도입도 이 같은 파트너십의 연장선에 있다.

회사 내부적으로도 복스조고 런칭은 희귀의약품 사업 확장의 계기로 평가된다. 희귀질환 영역은 환자 수가 적지만, 질환별 미충족 수요가 크고 치료제 도입 이후에도 지속적인 관리 체계가 필요하다.

이에 따라 의료, 마케팅, 환자 지원 기능이 유기적으로 연결된 전문 조직 운영이 중요하다. 삼오제약은 복스조고를 통해 희귀질환 환자의 진료 여정 전반을 지원하는 사업 모델을 강화할 것으로 보인다.

이는 단기적인 신제품 출시 차원을 넘어, 희귀질환 치료제 도입사로서 전문성을 축적하고 향후 추가 희귀의약품 사업 확장으로 이어질 수 있는 기반이 될 수 있다.

업계에서는 복스조고 급여 적용 이후 실제 처방 경험이 빠르게 축적될 경우 국내 연골무형성증 치료 패러다임도 변화할 것으로 보고 있다.

기존에는 합병증 관리와 수술적 개입, 보조적 치료가 중심이었다면 앞으로는 조기 약물치료를 포함한 장기 관리 전략이 치료 논의의 한 축으로 자리 잡을 가능성이 있다.

다만 희귀질환 치료제 특성상 초기 시장 확대 속도는 병원 도입, 환자 발굴, 진단 체계, 보호자 교육 등에 영향을 받을 수 있다. 급여 적용으로 가장 큰 장벽은 낮아졌지만, 치료가 실제 환자에게 닿기 위해서는 의료 현장과 회사의 실행력이 뒷받침돼야 할 것으로 보인다.

삼오제약 관계자는 "복스조고 런칭은 단순한 신제품 출시를 넘어, 한국 희귀질환 치료 환경을 한 단계 도약시키는 계기가 될 것으로 본다"며 "현재 여러 의료기관에서 도입 절차가 진행 중인 만큼 6월 중 치료가 시작될 수 있을 것으로 본다"고 밝혔다.