[기자의 눈] 환자 중 단 2%…희귀암 등재 속도 개선될까

[데일리팜=어윤호 기자] 기존 TKI에 소용없던 EGFR 엑손 20 삽입 비소세포폐암 새 치료제가 보험급여 가능할까.

같은 '암'인데 다르다. 우리가 부르는 간암, 위암, 폐암 등 암종들은 단순한 대분류일 뿐, 사실은 세부적으로 분류된다. 동일한 장기에서 비롯된 종양이라 하더라도, 이 세부 분류에 따라 치료의 난이도가 다르며 환자 수 역시 다르다. 가령 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암은 국내 EGFR 변이 비소세포폐암 환자 가운데 단 2%에서만 확인될 정도로 희귀하다. 지금까지 이 질환 치료에 사용할 수 있는 마땅한 치료제가 없어, NCCN 가이드라인에서도 백금기반 항암요법을 권고해 왔다. 이마저도 국내에선 삭감 대상이다.

폐암은 희귀질환이 아니지만 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암은 희귀암이 될 수 있는 것이다. EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암은 흔한 EGFR 변이 비소세포폐암 대비 사망 위험이 75% 높고, 5년 생존율은 8%, 환자 기대 여명은 2년 미만에 그친다.

이 같은 상황에서 EGFR 엑손 20 삽입 변이를 타깃하는 항암제 '리브리반트(아미반타맙)'가 보험급여 등재를 위해 오는 29일 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정된다.

'레이저티닙(렉라자)' 병용요법 파트너로 잘 알려진 이 약은 올해 2월 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 치료에 첫 표적치료제로 국내 허가됐다. 리브리반트는 CHRYSALIS 임상연구를 통해 40%의 전체 반응률(ORR)을 확인했으며, 환자의 4%가 완전 반응(CR), 36%가 부분 반응(PR)을 달성했다.

희귀 암종 치료제로서 가치를 인정받아 임상 1상 결과만으로 지난해 5월 미국 FDA의 신속승인을 받은 데 이어 국내에서도 신속검토 대상으로 지정된 후 허가를 획득했다.

문제는 급여 평가에서 가치 인정 여부다. 대조군 없이 대조군 없이 싱글암(Single-Arm) 임상자료로 허가된 약인 만큼, 경제성평가 특례제도를 타야 하는 리브리반트의 가치가 단순 폐암이 아닌, 희귀암으로 인지될 수 있느냐가 관건이다.

지난 달 출범한 새 정부가 대체 의약품이 없는 항암제, 중증 희귀질환 치료제에 대한 신속등재제도 추진을 약속했다. 향후 우리나라에서 희귀질환, 희귀암 약물의 등재 속도 개선이 이뤄질 수 있을지 지켜 볼 부분이다.