[데일리팜=강혜경 기자] ASO(Antisense Oligonucleotide)와 AOC(Antibody-Oligonucleotide Conjugate)​ 등 첨단기술이 적용된 신약 개발이 주목 받고 있는 가운데, 전문가 자문회의가 개최됐다. 한국생명기술연구조합(이사장 박미영)과 국가독성과학연구소(소장 허정두)는 최근 'ASO-ACO 의약품의 비임상시험 및 FDA 승인사례 전문가 자문회의'를 개최하고, 미래 신약 규제 대응 방향을 모색했다. ASO는 질병을 일으키는 특정 유전정보에 선택적으로 작용해 단백질 생성을 조절하는 차세대 신약 기술로, 기존 치료제로 접근하기 어려웠던 희귀질환과 신경계 질환 등을 대상으로 개발이 활발해지면서 국내에서도 평가 기준 마련 등의 중요성이 대두되고 있다. AOC는 질병 부위를 찾아가는 항체와 유전자에 직접 작용하는 올리고뉴클레오타이드를 결합한 신약 기술로, 항체를 이용해 약물을 원하는 조직에 보다 효과적으로 전달하고 도착한 약물이 질병과 관련된 유전자에 선택적으로 작용하도록 하는 방식이다. 이날 회의는 이러한 변화에 대응하기 위해 미국 식품의약국(FDA) 허가 경험을 공유하고, 빠르게 변화하는 신약개발 환경에 대응하기 위한 비임상 평가와 규제 방향 등을 논의했다. IONIS Pharmaceutocals 김태원 부사장은 FDA 허가 경험을 바탕으로 기존에 충분한 자료가 축적된 기술이나 동일한 표적을 활용하는 경우에는 과학적 근거를 제시해 일부 시험을 줄이거나 제출 시기를 조정한 사례가 있다고 소개했다. 이미 확보된 데이터를 합리적으로 활용해 불필요한 시험의 반복을 줄이고 신약 개발 시간과 비용을 효율화할 수 있다는 것이다. AOC 역시 새로운 기술 특성을 반영할 수 있는 유연한 평가체계가 마련돼야 한다고 강조했다. 세포, 인체 조직, 컴퓨터 분석 등 새로운 기술을 이용해 의약품의 안전성과 효과를 평가하는 NAMs(New Approach Methodologies)에 대해서도 전문가들은 새로운 평가 방법이 실제 신약 허가자료로 활용되기 위해서는 기존 시험만큼 결과를 신뢰할 수 있다는 검증이 필요하다고 입을 모았다. NAMs가 동물시험을 줄이고 보다 사람에게 가까운 평가방법을 개발하기 위한 중요한 미래 방향이라는 점에는 공감하나, 동물시험을 완전히 대체해 인정받은 사례가 많지 않은 데다 신뢰성 있는 데이터 등이 축적·단계적으로 적용범위를 넓혀갈 필요가 있다는 것이다. 한국생명기술연구조합 측은 "이번 전문가 회의는 단순히 ASO의 개별 시험방법을 논의하는 것을 넘어 빠르게 변화하는 신약기술에 대응하기 위한 과학적이고 유연한 평가체계의 필요성을 확인하는 자리였다"며 "독성연과 함께 전문가 자문에서 공유된 해외 개발 및 허가 경험을 바탕으로 ASO를 비롯한 국내 첨단기술 적용 의약품의 비임상 평가 가이드라인과 규제심사 사례집 마련을 위한 검토를 지속할 계획"이라고 말했다.