[데일리팜=노병철 기자] 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률, 이른바 첨생법이 내년 2월 본격 시행을 앞두고 있다.

첨생법은 기존 치료제와 차별화된 새로운 기술로 희귀·난치질환 치료의 돌파구를 마련하기 위해 2020년 8월 제정된 법률이다.

치료제가 없는 질환이나 희귀·난치·질환에만 연구 목적으로 세포·유전자치료 같은 첨단재생치료를 할 수 있도록 하는 것이 핵심 내용이다.

하지만 대상자 제한, 치료 비용 문제, 책임 소재 불분명 등의 한계가 지적됐고, 개선책이 담긴 첨생법 개정안이 2024년 2월 1일 국회 본회의를 통과했다.

개정안은 임상연구 대상자의 범위를 확대하고, 임상 단계에 있는 세포∙유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등 첨단바이오의약품을 치료 목적으로도 사용할 수 있도록 허용했다.

이에 따라 환자들은 보다 신속하게 치료를 받을 수 있게 됐다. 손상된 조직이나 장기를 되살릴 수 있는 세포·유전자치료는 대표적인 첨단재생의료로 꼽힌다.

우리나라에서는 그동안 중증·희귀 난치질환자를 대상으로 한 임상 연구에만 첨단재생의료를 적용할 수 있었다.

첨단재생의료 활성화를 위한 법안 취지가 무색할 정도로 적용 범위가 한정되어 있었기 때문에 부작용만 없으면 줄기세포치료 시술을 허용하고 있는 일본 등 해외로 원정을 다녀야 했다.

지나친 규제로 실질적 효과를 보지 못하던 첨생법이 시행 4년 만에 개정됨으로써 국내 세포치료제 기업들은 임상 및 연구를 확대할 수 있을 뿐만 아니라 치료를 통해 수익을 올리는 것도 가능해질 전망이다.


국내 세포·유전자치료제 리딩기업은 대웅제약과 차바이오텍 등을 들 수 있다. 먼저 대웅제약은 지난 2021년 시지바이오와 재생의료 및 줄기세포 치료제 개발을 위한 업무협약(MOU)를 체결하고, 다양한 제품 상용화에 박차를 가하고 있다.

줄기세포 치료제는 시지바이오와 대웅제약이 개발을 주도할 예정이며 아주대학교병원의 임상경험을 바탕으로 글로벌 수준의 재생의료 연구에 적용함으로써 첨단재생산업 육성에 이바지한다는 것이 목표다.

줄기세포 유래 엑소좀 치료제 개발에도 전략적 투자를 아끼지 않고 있다. 엑소좀 치료제는 기존의 세포치료제와 비교해 효능이 우수하고 부작용이 작으며 안정성과 순도가 높아 차세대 바이오 의약품으로 주목 받고 있다.

특히 대웅제약은 엑소좀 기반 난치성치료제 개발 바이오텍 엑소스템텍과 전략적 관계를 형성하고, 중장기적 사업모델을 구상 중이다.

차바이오텍에서 개발하고 있는 면역세포치료제는 간암 환자 5명을 대상으로 한 연구자임상에서 3명의 환자에게서 암세포가 사라지는 완전 관해를 보였다.


간암, 난소암, 위암 등에서의 전임상연구 결과, 다양한 고형암 적응증으로의 확장 가능성을 확인했다.

첨생법이 시행되면 의약품으로 정식 허가를 받기 전이라도 간암, 재발성 교모세포종 등 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

그렇다면, 개정 후 시행을 앞둔 첨생법은 어떤 내용을 담고 있을까. 먼저 첨생법 개정안의 주요 내용 중 하나는 임상연구 대상자 범위 확대다.

이전에는 중대한 희귀·난치질환자만이 임상연구 대상자였지만 앞으로는 첨단재생의료 임상연구자로 범위가 넓어져 기준에 부합하는 경우, 일반 환자도 임상연구에 참여할 수 있게 됐다.

이는 곧 첨단재생의료의 획기적 발전과 직결된다. 그동안은 정식 의약품으로 허가를 받아야만 세포·유전자치료제를 사용해 치료할 수 있었다.

개정된 첨생법에 따르면 대체 치료제가 없거나 중대·희귀·난치질환일 경우 심의위원회로부터 안전성 및 치료계획 승인을 받아 임상시험 단계에 있는 세포·유전자치료제도 치료목적으로 사용할 수 있게 됐다.

다시 말해 개정된 첨생법에 따르면 아직 임상 단계 중일지라도 교모세포종 등 대체 치료제가 없는 중증·희귀·난치성 질환에 개발 중인 면역세포치료제를 환자에게 적용할 수 있게 된다.

인체세포 등 관리업(인체세포 등을 채취·수입하거나 검사·처리해 첨단바이오의약품의 원료로 공급하는 영업자) 허가의 기준도 완화된다.

개정된 첨생법은 첨단재생의료 치료에 사용되는 치료제를 '인체 세포 등 관리업 허가'를 받은 세포 처리시설에서 제조하도록 하고 있다.

허가기준과 유사한 수준의 시설·장비·인력을 갖춘 첨단재생의료실시기관은 인체세포 등 관리업으로 허가를 받은 것으로 인정돼 인체세포관리업 허가기관도 기존 30여 곳에서 향후 100곳으로 늘어날 전망이다.

첨단재생의료 실시기관으로 지정받은 의료기관은 환자로부터 유래한 세포를 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등 최소 조작을 통해 첨단바이오의약품의 원료를 공급할 수 있게 된다.

쉽게 말해 첨단재생의료실시기관으로 지정 받은 의료기관은 2023년 12월 기준 85곳인데, 환자는 여기서 세포·유전자 치료를 받을 수 있다.


한국바이오의약품협회의 바이오의약품 산업 동향 보고서에 따르면 국내 CGT(Cell & Gene Therapy) 시장 규모는 2022년 기준 1155억원 규모다.

2021년(839억원)보다 37.8% 증가한 수치다. 같은 해 국내 바이오의약품 시장 규모는 5조1663억원을 기록했고, CGT는 그 중 약 2.2%를 차지했다.

아직 전체 바이오의약품 시장에서 차지하는 비중은 미미한 수준이다. 하지만, 현재 진행 중인 임상이 순항하고 있고, CGT 개발에 뛰어드는 기업도 점차 느는 추세다.

특히 첨생법 개정안 본격 시행되는 내년부터는 관련시장이 더욱 탄력을 받을 것으로 예상된다.

이와 관련해 업계 관계자는 "개정 첨생법의 본격 시행은 임상연구정보시스템을 통한 체계적 안전관리와 임상경험 확대로 희귀·난치질환 극복 등 국민건강 증진에 기여할 것으로 기대된다. 또한 전·후방 산업 성장으로 아시아권 재생의료 허브국가로 도약할 수 있는 기틀이 마련됐다"고 말했다.