[데일리팜=노병철 기자] 경로 개발 실패에도 또다른 확장성이 넓은 플랫폼 기술이 국내 제약바이오산업의 새로운 캐시카우 파이프라인으로 부상하고 있다.

퍼스트 인 클래스·베스트 인 클래스 신약의 경우, 통상 한 번의 투자로 하나의 적응증과 일회성 수익과 기술이전 등의 성과를 올릴 수 있다.

하지만 플랫폼 기술의 경우, 한 번의 투자로 다양한 파이프라인 획득과 지속적인 기술이전 및 꾸준한 수익이 보장되는 경우가 많다.

여기에 더해, 하나의 플랫폼 기술을 확보하면 다양한 신약 후보물질을 발굴하는 것은 물론, 기존 의약품을 개선하는데도 활용할 수 있어 더 큰 가치가 크다.

특히 글로벌 탑티어 혁신신약은 평균 10년 동안 3조원 가량의 개발비가 투입되며, 수백조원대 매출을 올리고 있지만 백만분의 일의 성공 확률이기 때문에 개도국의 방향성과는 다소 거리가 멀다.

때문에 상당수의 국내외 제약바이오기업들은 신약 개발·후보물질 발굴에서 영역을 넓혀 플랫폼 기술을 확보하는데 힘 쓰고 있는 모습이다.


플랫폼 기술의 표준모델은 코로나19 팬데믹 당시 이름을 알린 모더나가 대표적이다.

2010년 설립된 모더나는 mRNA 플랫폼을 토대로 항암 백신 등을 개발하는 바이오텍이다.

이후 코로나19 팬데믹을 맞아 mRNA 백신을 개발해 27조원 정도의 매출을 올렸다.

현재는 mRNA 플랫폼을 기반으로 RSV(호흡기세포융합바이러스)를 비롯한 호흡기 질환과 암 백신 개발을 진행 중이다.

GC녹십자랩셀도 2021년 미국 관계사 아티바 바이오테라퓨틱스와 함께 미국 MSD에 CAR-NK 세포치료제 플랫폼을 수출하며, 관련 분야에서 성과를 내고 있다.

당시 계약은 대량 배양 및 동결보전, 유전자 편집 등 원천 플랫폼의 이전으로, 치료제 공동개발이 특징이다.

항체-약물접합 플랫폼 기술도 K-바이오의 신성장동력으로 평가받고 있다.

리가켐바이오(구 레고켑바이오)는 독자 ADC 플랫폼 컨쥬올(Conjuall)을 보유하고 있는데, 2019년부터 2024년까지 6년 연속 글로벌 기업에 판매 중이다.

제형변경 기술 분야에서 상당한 두각을 나타내고 있는 알테오젠은 정맥주사제형(IV)을 피하주사제형(SC)로 바꾸는 ‘ALT-B4’ 플랫폼에 대해 약 7조원의 기술수출을 했다.


차백신연구소는 백신 쪽에 특화된 플랫폼 면역증강제 기술을 보유 중이다.

면역항암제는 개발이 어려워 글로벌 제약사 중심의 과점시장이 형성돼 있는데, 차백신연구소가 독자개발한 면역증강 플랫폼은 기존 면역증강제보다 높은 면역증강 유도효과를 보유하고 있다는 것이 장점이다.

차백신연구소는 2021년 항암신약 개발사 애스톤사이언스에 2031억원 규모의 면역증강제 기술이전 계약을 체결, 플랫폼 기술수출과 파이프라인 개발 분야에서 두각을 나타내고 있다.

또 2회 접종 B형간염 예방백신을 비롯해 감염질환 백신 그리고 면역관문억제제의 한계를 극복한 병용요법 치료제도 임상을 준비하고 있다.

차백신연구소는 이러한 효능을 토대로 기존 백신의 한계를 극복한 프리미엄 백신을 준비 중이다.

B형간염 예방백신은 3회 접종에서 2회 접종으로 줄여 편의성을 높였고, 임상1상을 완료한 뒤 글로벌 2~4개국을 대상으로 임상2상을 준비 중이다.

백신 외에도 면역관문억제제의 한계를 극복한 면역항암제 병용요법도 임상을 준비 중이다.


한편 바이오 플랫폼 기술은 규모가 작고 자금 유치가 어려운 바이오텍에 희망이 되고 있다.

한국바이오협회 글로벌 바이오의약산업 투자현황 보고서에 따르면, 2019년부터 2021년까지 3년간 글로벌 벤처캐피탈(VC)이 바이오텍에 투자한 72조원 중 48조원은 플랫폼 기술 보유 기업에 투입됐다.

투자 분야도 세포치료제, 유전자치료제, AI신약플랫폼, 신규 약물전달시스템 등 다양하다.