[데일리팜=이탁순 기자] 의약품 급여 계약은 3가지 목적을 달성할 때 당사자 모두를 만족한다. 첫번째는 환자 접근성, 두번째는 제약회사의 지속적인 수익, 세번째는 지불자의 예산관리이다.

이소영 건강보험심사평가원 약제성과평가실장은 "판매자와 구매자 모두를 만족할 수 있는 게 공정한 가격"이라며 "공정 가격에는 투명성과 R&D, 생산비용과 혁신성이 담보돼야 한다"고 말했다.

그렇다면 3가지를 만족할 수 있는 급여 계약 방안은 무엇일까? 전문가들은 RWD(실제사용데이터)를 통한 급여 계약이 대안이 될 수 있다고 말한다.

건강보험심사평가원은 28일 서울 장충동 엠배서더 서울 풀만 호텔에서는 'RWD 기반 고가의약품 성과 평가'에 대한 국제 심포지엄을 열었다. 이 실장은 이날 'RWD 기반 협력을 통한 고가의약품의 지속가능한 접근성 마련'이란 주제로 기조연설을 했다.

실데이터를 통한 성과 기반 평가는 우리나라 뿐만 아니라 전세계적으로도 걸음마 단계다. 한국은 2022년 희귀질환치료제 '킴리아'에 첫 도입됐다.

경제성평가를 생략한 약제의 불확실성을 덜기 위해 급여 사후 환자 평가를 통해 급여 지불 여부를 결정하는 것이다.

그동안 비용효과 평가는 사후 실제 환자 데이터가 아닌 임상시험 데이터를 근거로 삼았지만, 최근 고가약들은 임상시험 결과로도 불확실성을 해소하지 못하기 때문에 RWD 데이터를 근거로 삼으려는 움직임이 전세계적으로 일어나고 있다.

영국은 2022년 2월 RWE(실제사용근거, RWD가 원천 데이터) 프레임워크를 마련해 RWE를 활용한 가치 평가 지침을 계속 업데이트하고 있다.

이 실장은 "초고가약제는 질환 특성과 윤리적인 문제로 불확실성을 내포하고 있다"며 "임상시험을 스탠다드로 진행하기 어려운데다 비교약제 자체가 없고, 추적 관찰 데이터가 충분하지 않은 경우도 있다"고 설명했다.

이런 경우 비용 효과성 분석이 어렵고, 했더라도 신뢰성을 담보하기 어렵다는 것이다.

한국에 등재된 고가약 중 연간 1억원 이상 약제만 벌써 11개가 급여 등재돼 있다. 이런 약제 중 경제성평가가 어려워 임상 불확실성이 큰 경우 성과 기반 관리형 급여계약이 진행되고 있다.

현재까지 환자단위 성과평가는 5개, 약제단위 평가는 1개 의약품이 진행되고 있다.

이 실장은 "성과 기반 약제평가에 대해 업계는 부정적인 입장"이라며 "객관적으로 타당하지 않다거나 신뢰성이 떨어진다는 이야기를 한다"고 말했다. 그러나 이 실장은 RWD를 잘 활용한다면 신뢰성을 담보하면서 환자-제약사-보험자 모두가 만족할 수 있는 공정가격을 매길 수 있을 것이라고 강조했다.

그는 "RWD의 장점은 R&D 단계부터 근거를 모아 환자에게 편익을 줄 수 있고, 제약회사와 보험자가 협력해 많은 데이터를 연계할 수 있다면 불완전성을 줄일 수 있다"며 "투명성을 기반으로 한 전주기 협력이 이뤄진다면 제약산업이 위축되지 않고 좋은 약이 환자에게 갈 수 있다"고 설명했다.

물론 한계도 존재한다. 개인정보 보호와 연계된 데이터 분석이 필요하고, 데이터의 투명성, 동일성은 여전히 숙제로 남아있다. 하지만 각 나라에서 표준화 작업이 진행되고 있다.

이날 행사 또 다른 기조연설자였던 영국 NICE의 반다나 아이얼 굽타(Vandana Ayyar Gupta) 박사는 "RWD를 활용한 비용효과에 대한 신뢰성이 아직 부족하고, 제한된 투명성, 데이터 품질 문제, 편향성 등이 있다"며 "이에 NICE에서는 지침을 꾸준히 업데이트하고, 지원하기 위해 RWE 프레임워크를 마련하는 등 노력하고 있다"고 전했다.

굽타 박사는 "실제임상데이터 및 실제임상증거는 NICE에서 다양하게 활용되고, 사용사례도 확대되고 있다"며 "RWE 프레임워크는 빠르게 진화하는 방법론과 기술 발전을 바탕으로 개발자와 NICE 간 의사소통을 통해 계속해서 업데이트해 나갈 것"이라고 덧붙였다.