[데일리팜=노병철 기자] "A형 혈우병 표준치료제 비전을 가진 헴리브라는 현존하는 관련 약물 중 가장 진보된 치료제로 평가된다."

미도리 시마(Midori Shima) 일본 나라의과대학 소아혈액종양학과 교수는 지난 1일 인터컨티넨탈서울코엑스에서 개최된 헴리브라 건강보험 확대 1주년 기념 미디어세션을 통해 이 같이 밝혔다.

임상3상인 HOHOEMI 연구에 따르면, 12세 미만 소아 임상 참가자들은 헴리브라 투약 후 유의한 관절건강 효과와 삶의 질 개선을 확인했다.

시마 교수는 "대부분의 혈우병 환자들은 30~40대에 접어 들면서 출혈 등으로 인해 무릎관절 수술을 받는다. 장기 추적 관찰이 필요한 대목이긴 하지만 현재까지 연구결과를 토대로 유추해 볼때, 소아기 때부터 헴리브라를 투약할 경우 중장년기에 도달하더라도 무릎 관절 건강을 유지할 수 있을 것으로 기대된다"고 밝혔다.

AOZORA 연구의 3년 중간 분석에서도 HOHOEMI 연구에서 확인된 것처럼 ABR이 감소된 상태가 유지됐다.

헴리브라 치료 전후의 치료된 평균 연간 출혈율(ABR)은 각각 0.4(0.00-4.55)에서 0.2(0.00-4.04)로 감소, 40%의 참가자(12명)는 출혈이 없었다.

AOZORA 연구는 313주차까지 환자의 MRI 데이터를 추적할 예정이며, 헴리브라가 소아 혈우병 A 환자의 관절 건강을 유지하고 개선하는데 효과적일 것이라는 결과를 기대하고 있다.

아울러 헴리브라는 전 세계적으로 2만2000명의 환자 노출 데이터를 포함해 8년간의 시판 후 데이터를 수집, 안정·유효성을 입증했다.

예를 들어, 캐나다 레지스트리 연구에서는 다양한 생활 방식과 연령대의 553명의 환자로부터 얻은 효능 및 안전성 데이터를 보유하고 있다.

이 연구는 장기 출혈 예방 효능을 확인, 중증 혈우병 A 환자의 72.9%가 출혈을 경험하지 않았다.

또한, 환자 간 비교를 통해 평균 연간 출혈율이 감소한 것으로 나타났다.

헴리브라 치료 전 평균 ABR은 1.22였으며, 치료 후 평균 ABR은 0.50이었다.

이러한 데이터는 헴리브라가 다양한 환자군에서 장기적으로 안전하고 효과적으로 출혈을 예방할 수 있음을 보여준다.

시마 교수는 헴리브라 예방요법은 각 환자군의 연령 및 생활양식에 다양한 장점을 제공한다고 설명했다.

먼저 소아환자에게는 기존 출혈을 줄이기 위한 예방요법 치료는 모두 1주에 2회에서 3회의 정맥주사가 필요했지만, 헴리브라를 통해 1주 1회, 2주 1회, 최대 4주 1회 피하주사로 투여할 수 있다.

이 같은 투여기간 연장과 편의성은 예방요법을 조금더 어린나이부터 시행할 수 있어 삶의 질 개선에 큰 도움이 될 수 있다.

시마 교수는 "예방요법을 조기에 시작해 정기적인 예방요법을 유지한다면, 소아환자들이 관절출혈 문제없이 건강한 관절을 유지하고, 향후 관절병증발생을 예방하거나 영향을 최소화할 수 있을 것"으로 기대했다.

또한, 헴리브라는 출혈률을 줄임으로써 학업·직업적 활동에 참여할 수 있는 능력을 향상시킬 수 있다.

정맥주사로 인해나타날 수 있는 혈관의 멍·상처들이 피하주사로 변경함으로 사라질 수 있어, 사회적관계 형성 등 환자들이 삶의 중요한 성장단계 동안 삶의 질을 향상시킬 수 있다.

아울러 헴리브라를 투여받는 환자에서 출혈 합병증의 위험이 크게 감소해 수술 결과가 개선될 수 있는 점도 주목된다.

대부분의 소규모 수술(예: 치과 시술)의 경우 추가적인 응고 인자 주입 없이 진행할 수 있다.

따라서 헴리브라를 사용하면 수술 중 및 수술 후 응고 인자 농축액이나 기타 혈액 제제의 수혈 필요성을 최소화할 수 있다.

이는 수혈과 관련된 잠재적 합병증을 피하고, 빠른 회복 기간과 짧은 병원 체류에 기여할 수 있으며, 환자가 더 빨리 일상 활동으로 복귀할 수 있도록 한다는 것을 의미한다.

한편 JW중외제약 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다.

혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다.

헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 출혈예방 효과가 지속되는 특징도 있다.