[데일리팜=손형민 기자] 아스트라제네카와 아이오니스 파마슈티컬스가 개발한 다발성 신경병증 신약 와이누아가 미국서 허가됐다. 와이누아는 해당 질환에서 한 달에 한 번 자가 투여가 가능한 유일한 의약품으로 등극했다.

29일 제약업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료제로 와이누아를 승인했다.

유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증은 신체의 장기와 조직에 비정상적인 단백질 침착물이 축적되는 진행성 질환이다. 진단 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초 신경 손상을 초래하는 쇠약성 질환으로, 치료하지 않을 경우 10년 이내 사망할 수 있다.

와이누아는 집에서 한 달에 한 번, 피하주사를 통해 투여하는 ATTRv-PN 치료제다. 이 약은 LICA라는 새로운 유형의 기술을 사용해 단백질이 생성되는 간을 표적으로 삼도록 설계됐다.

이번 FDA 승인은 임상 3상 NEURO-TTRansform 연구 기반이다. 와이누아는 위약군과 비교해 66주에 모든 공동 1차 평가변수와 2차 평가변수를 충족했다.

임상 결과, 와이누아는 66주 차 치료 환자에서 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도, 신경병증 손상과 삶의 질(QoL)의 세 가지 공동 1차 평가변수에서 일관되고 지속적인 효과를 보인 것으로 입증됐다. 와이누아는 기준점 대비 TTR 혈청 농도가 82% 감소한 반면, 위약군의 경우 11% 감소했다.

또 와이누아는 mNIS+7(modified Neuropathy Impairment Score +7)로 측정된 신경병증 손상이 0.28점으로 위약군 24.8점 대비 24.8점 증가한 수치를 보여 질병 진행을 중단시켰다. 와이누아 투여군의 47%가 66주 차에 신경병증이 개선된 반면, 위약군에서는 17%가 개선됐다.

아스트라제네카와 아이오니스는 미국에서 와이누아를 공동으로 상용화할 계획이며 유럽을 포함한 다른 국가들에서도 승인 신청을 추진할 방침이다. 아스트라제네카는 미국 외 전 세계 국가에서 와이누아를 상용화할 수 있는 권리를 갖고 있다.

AZ, 희귀질환 후보물질 파이프라인 공고

와이누아가 본격 승인되며 아스트라제네카의 희귀질환 파이프라인이 더욱 공고해졌다.

아스트라제네카는 지난 2020년 희귀질환 치료제 전문 기업인 알렉시온을 인수한 바 있다. 이를 통해 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인받은 알렉시온의 C5 보체 저해제 솔리리스와 울토미리스를 확보했다. 알렉시온은 아스트라제네카의 희귀질환사업부로 편입됐다.

아스트라제네카는 이후 적극적인 공동개발과 인수를 통해 희귀질환 치료제 개발에 나서고 있다. 최근 아스트라제네카는 최근 버지 지노믹스(Verge Genomics)와 희귀 신경퇴행성 및 신경근육 질환에 대한 신약 표적을 발굴하기 위한 계약을 체결하기도 했다. 버지의 신약 발굴 플랫폼은 세포나 동물 모델에서 시작하는 대신 인체 조직에서 유래한 유전체 데이터를 기반으로 한다.

아스트라제네카는 지난 8월 화이자와 전임상 유전자 치료제 프로그램 기반 포트폴리오에 관한 최종 구매 라이선스 계약을 체결하기도 했다. 아스트라제네카는 이번 계약의 일환으로 다수의아데노바이러스(AAV) 캡시드를 확보하게 됐다

이어 아스트라제네카는 유전자 편집기술 활용할 수 있는 생명공학 기업 로직바이오와 업무협약을 체결하는 등 적극적인 행보를 이어가고 있다. 로직바이오는 사비(SAVy)라고 명명된 유전자 전달 플랫폼을 개발하고 있다.