[데일리팜=정흥준 기자] 원샷 유전자치료제는 평생 단 한 번의 투여로 치료를 기대할 수 있어 희귀질환자들에게 희망이 되고 있는 차세대 치료제다.

킴리아, 졸겐스마, 럭스터나 등이 미국 FDA 허가를 받아 환자 맞춤형으로 제작되는 대표적인 유전자치료제다. 그 중 노바티스의 ‘졸겐스마’는 척수성 근위축증 환자 치료제로 1회 투여에 20억원이 드는 초고가약이다. 국내에서도 급여 관문을 넘어서며 환자 부담금은 최대 598만원으로 줄어들었다.

이들 유전자치료제는 생산부터 투여까지의 과정에 적정 온도 관리가 중요하다는 특징이 있다. 따라서 병원은 입고 전부터 저온 보관·관리 시스템을 갖춰야 하고, 해동부터 무균조제까지 전 과정에서 긴장을 늦출 수 없다.

앞으로 늘어나게 될 유전자치료제에서 약사들의 역할이 중요한 이유도 여기에 있다. 지난달 19일 국내에서 15번째로 ‘졸겐스마’를 투여한 양산부산대병원 약제부도 환자 투여를 하기까지 약 3년의 노력이 있었다.

데일리팜은 양산부산대병원 황은정 약제부장(43, 부산대 약대)을 만나 졸겐스마 투여 경험을 통한 유전자치료제 시대의 약사 역할의 중요성을 들을 수 있었다.

졸겐스마는 초저온으로 배송돼 냉장보관됐기 때문에 약제부는 무균조제 전까지 온도이탈 여부를 철저히 관리해야 했다. 사전에 온도 관리 시스템을 갖추고 있지 않으면 불가능한 일이었다.

황 부장은 “수도권 다음으로 영남권에 인구가 많고, 우리 어린이병원의 규모가 크기 때문에 환자 투약이 이뤄질 가능성이 높다고 판단했다. 서울대병원에서 투여 이후 그때부터 준비했다. 처방이 필요한 환자가 생기면 바로 투약할 수 있도록 미리 시스템을 갖췄다”고 설명했다.

황 부장은 “졸겐스마는 환자 몸무게에 맞춰 생산되고 초저온 배송된다. 배송 과정에서의 온도 로그로 이탈 여부를 체크해야 하고, 이후 냉장 보관하면서 모니터링도 중요하다. 환자 상태에 따라 투여 시점을 조절해야 하기 때문에 냉장 관리에 특히 신경을 많이 썼다”고 했다.

다행히도 코로나 초창기 백신 권역예방접종센터를 운영한 경험이 큰 도움이 됐다. 당시 UPS(Uniterruptable Power Supply, 무정전전원장치)부터 고화질 CCTV, 온도 모니터링 시스템을 미리 경험한 덕분이었다.

황 부장은 “코로나 백신도 초저온 배송에 냉장보관이 이뤄졌기 때문에 유사한 관리 경험을 한 바 있다. 당시에도 UPS전력을 갖췄고, 고해상 CCTV를 구입해서 온도 체크를 했다. 또 군인들이 24시간 상주했기 때문에 2시간 마다 온도 확인을 도왔다”면서 이를 졸겐스마 관리에도 적용했다고 설명했다.

황 부장은 “투여 전날 오후 5시쯤 입고가 됐다. 그날 저녁까지 직접 남아 모니터링을 했고, 야간 근무 약사들은 1시간 마다 직접 온도 체크를 할 수 있도록 했다. 온도만 비추는 고화질 CCTV를 설치해 조제실에서 확인하고, 모바일로 온도 센서를 확인하는 방식을 활용했다. 모두 백신 센터를 운영하며 익힌 것들이었다”고 했다.

이어 “졸겐스마는 워낙 고가약이었기 때문에 냉장보관을 하면서 편안하게 잠을 잘 수 있을까 싶었다. 온도 관리에 신경이 곤두서있었다”면서 “혹시라도 문제가 생기면 평생 갚아도 못 갚을 정도로 큰 금액의 손실이 생기는 것이었다(웃음). 오히려 투여 시점에 맞춰 무균조제를 하는 것은 일상적인 업무여서 어려움은 없었다”고 말했다.

해동 후 8시간 이내 투약이 이뤄져야 하기 때문에 무균조제와 투여까지 일정을 사전에 마련하고, 투여 후 장기추적 관리 등록까지 역할을 했다.

환자 투여 전 과정에서 의료진과 약제부 포함 병원의 전 구성원들은 끊임없이 소통을 이어가야 했다.

황 부장은 “노타비스와 계약을 할 때에도 3개월이 걸렸다. 처음으로 유통업체가 아니라 제약사와 직거래를 해야 하는 상황이었다”면서 “의료진과 약제부뿐만 아니라 법무팀, 계약부서까지 원내 다양한 구성원들의 소통이 필요했다”고 했다.

이어 그는 “또 첨단바이오의약품은 장기 추적을 15년 간 해야 한다. 투약 이후 등록을 해 모니터링을 시작했다. 의무는 아니지만 아이에게 효과가 있는지도 의료진과 소통하며 모니터링하고 있다. 아이가 건강해지길 바라는 마음”이라고 전했다.

관리 중요성이 더욱 커지는 새로운 치료제들이 나오고 있는 만큼 약사들의 역할은 더욱 중요해질 것이라고 예상했다.

그는 “졸겐스마는 시작일 뿐이다. 향후 새로운 원샷 유전자치료제는 계속 나올 것이다. 앞으로 나올 새로운 치료제들의 관리에 약사들의 역할은 더욱 중요할 것”이라고 강조했다.