[데일리팜=이정환 기자] 1회 투약 비용이 3억6000만원에 달하는 초고가 의약품인 '킴리아(티사젠렉류셀)'를 투여 받은 환자 75% 이상이 개선 효과가 없었던 것으로 나타났다.

6일 국회 보건복지위원회 김영주 의원(더불어민주당, 영등포갑)이 건강보험심사평가원으로부터 ‘킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여현황과 환자반응평가’ 자료를 받아 분석한 결과다.

세계 최초 CAR-T 치료제 킴리아는 ▲25세 이하 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프성백혈병 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 성인 환자 치료 적응증을 보유했다.

2022년 4월부터 건강보험 급여가 적용돼 환자부담금이 최대 약 600만원 수준으로 경제적 부담이 낮아졌다.

척수성 근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마는 비급여 1회 투약비용이 19억8000만원에 달한다. 졸겐스마는 2022년 7월 급여 적용됐다.

심평원 2022년 12월부터 킴리아주와 졸겐스마주 등 초고가약 투여 환자의 투약정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가까지 모니터링하는 ‘고가약 관리 시스템’을 운영하고 있다.

킴리아는 급여 등재 후 투약한 환자가 146명이었다. 이중 소아 백혈병 21명, 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 125명이었다. 이들의 급여 청부 비용은 526억원이었다. 졸겐스마주는 12명이 투약했으며 급여청구비용은 238억원이었다.

이들 초고가 중증질환 신약은 비용효과성이 불분명해 건보공단에서는 환자별로 치료 성과를 추적 관찰해 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단에 환급하도록 ‘환자단위 성과기반 위험분담제’를 시행하고 있다.

심평원에 따르면 올해 8월 기준 킴리아주 투여 6개월이 지난 림프종환자 130명이 반응평가를 제출하였는데, 이 중 99명은 환급대상으로 분류됐다. 킴리아 투여환자 중 75% 이상이 의미있는 개선 효과가 없었다는 뜻이다.

졸겐스마는 결과제출 환자 9명 중 1명만 환급대상으로 나와 졸겐스마 투여 환자 88% 이상이 치료효과를 본 것으로 나타났다.

건강보험과 제약사는 협상을 통해 환급비율을 정하는데 환급비율을 비공개로 하고 있다. 킴리아의 경우 약효가 없어도 환급비율이 50% 이하, 졸겐스마주는 환급비율이 50% 이상인 것으로 알려져 있다. 문제는 치료 성과가 낮은 의약품에도 수 백억원의 급여가 쓰인다는 것이다.

김영주 의원은 “사각지대 방지를 위해 킴리아주와 졸겐스마주처럼 초고가 치료제가 필요한 환자에게 급여 대상은 확대해야 한다”며 “그러나 초고가 신약의 지속가능한 급여를 위해 성과단위 위험분담제를 강화해 치료효과가 없으면 제약사 환급비율을 높일 필요가 있다”고 제안했다.

아울러 “초고가 의약품은 급여 후에도 환자본인부담금도 높은 만큼 치료효과가 없을 경우 환자도 일정 부분 환급을 받을 수 있도록 시스템을 개선해야 한다”고 강조했다.