[데일리팜=천승현 기자] JW중외제약이 혈우병치료제 ‘헴리브라’를 대형 제품으로 육성할 수 있는 발판을 마련했다. 급여 확대로 보다 많은 환자들에 치료 혜택을 제공하고 처방 증가에 따른 매출 증대 기대감이 높아지고 있다.

16일 보건복지부에 따르면 헴리브라는 이달부터 만 1세 이상의 제8인자 항체를 보유하지 않은 A형 혈우병 환자에도 급여가 적용된다.


헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 제품이다. 기존 혈액응고인자 8인자 제제와 달리 최초의 비응고인자 제제로 피하주사로 최대 4주 1회 투여할 수 있는 약물이다. 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사 일본 주가이제약이 개발했다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.

헴리브라는 2020년 5월 중증 A형 혈우병 항체 환자에게 건강보험 급여가 적용됐고 이달부터 비항체 환자들에게도 급여가 확대됐다.

JW중외제약에 따르면 국내 A형 혈우병 환자는 1746명이다. 이중 중증 A형 혈우병 환자는 1259명으로 72%에 달한다. 중증 A형 혈우병 환자 중 항체 환자는 27명, 비항체 환자는 1171명에 이른다. JW중외제약 측은 “국내 A형 혈우병 환자의 60% 이상이 헴리브라 급여 대상에 포함된다”라고 설명했다.

JW중외제약은 헴리브라가 대규모 임상시험으로 입증한 유효성과 안전성으로 기반으로 환자들에 큰 치료 혜택을 제공할 것으로 기대했다.

항체환자를 대상으로한 HAVEN1 임상시험에서 기존 우회치료제 예방요법대비 헴리브라 예방요법이 ABR(연간 출혈률) 3.3회로 약 79% 감소 효과가 확인됐다. 비항체 환자를 대상으로 한 HAVEN3 임상에서 8번 응고인자 예방요법대비 ABR(연간 출혈률) 1.5회로 약 68% 감소 효과를 입증했다.

연구에서 항체환자와 비항체 환자를 나눠서 헴리브라의 효과를 비교해본 결과 모두 비슷한 효과를 보였고 장기간의 유효성도 확인됐다. 혈우병 환자의 표준치료로 예방요법(유지요법)의 목적은 환자의 8번 혈액응고인자 활성도를 일정수준 유지하면서 평상시 출혈을 예방하는 것인데 헴리브라는 혈중농도가 일정하게 유지되는 것으로 나타났다.

헴리브라는 임상결과 안전성도 입증했다는 게 회사 측 설명이다. HAVEN 1~4 임상 결과 헴리브라를 투여받은 환자 중 대부분의 부작용은 경미한 주사부위 발현으로 나타났다.

회사 측은 “헴리브라는 28일의 긴 반감기를 갖고 있어 기존 예방요법을 하려면 주 2~3회 투여하는 것에 반해 최대 4주 1회 투여 횟수를 줄여 환자의 편의성이 높아진다”라면서 “응고인자들이 정맥주사 투여를 해야 하는 것에 반해 피하주사가 가능해 정맥주사가 어려운 환자나 소아 환자들에게 도움을 줄 수 있다”고 소개했다.


헴리브라의 급여 확대는 매출 증가로 이어질 전망이다.

의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 헴리브라는 지난해 매출 76억원을 기록했다. 2020년 급여 적용 첫해 21억원을 올렸고 2021년 72억원에 이어 지난해에도 상승세를 나타냈다. 분기별 매출을 보면 작년 4분기 22억원을 기록하며 처음으로 매출 20억원을 넘어섰다. 지난 3년 간 헴리브라의 누적 매출은 170억원으로 집계됐다. 향후 급여 적용 대상이 큰 폭으로 확대되면서 사용량도 급증할 것으로 회사 측은 기대하고 있다.

지난해 헴리브라의 글로벌 매출은 38억2300만 스위스프랑(약 5조7000억원)으로 전년(30억2200만 스위스프랑) 대비 27% 증가했다. 현재 전세계 144개국에서 2만명이 넘는 환자가 헴리브라를 사용하고 있다.

JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 투약 편의성과 우수한 약효로 혈우병 환자의 삶의 질을 극적으로 향상시킬 수 있는 혁신 신약”이라며 “이번 급여 기준 신설로 혈우병으로 고통 받고 있는 환자들의 치료 접근성과 의료진의 약제 선택권이 확대될 것으로 기대한다“고 말했다.