[데일리팜=정새임 기자] 대한혈액학회가 혈우병 치료제의 허가사항과 급여기준 간 간극 좁히기에 나섰다. 유지·예방요법으로 환자 맞춤형 치료 전략이 자리잡은 현 시점에서 최적의 용량과 투여주기를 적용하기 위해서다. 학회가 제시한 새로운 급여기준안을 정부가 받아들일지 관건이다.

박영실 대한혈액학회 혈우병연구회 총무이사(강동경희대병원 소아청소년과)는 13일 기자들과 만나 "지난해 가을쯤 심평원에 혈우병 약제 급여기준 개정안을 제출하고 결과를 기다리고 있다"며 "최종 급여확대까지 여러 단계가 남아있지만 심평원 측에서 긍정적인 반응을 보였던 것으로 알고 있다"고 말했다.

학회가 제시한 급여 개정안은 크게 두 가지로 나뉜다. 투여용량과 투여횟수 확대다. 현재 급여기준은 처방 가능한 최대용량과 횟수가 허가사항보다 좁게 설정돼 있다. 이 때문에 환자에 따라 1회 투여량이 부족해 치료효과가 반감될 수 있다는 지적이 나온다. 급여기준의 최대 범위를 허가사항과 동일하게 맞춰야 한다는 것이 학회의 주장이다.


구체적으로 학회는 1회 급여로 가능한 투여용량을 현행 20~25(IU/kg)에서 최대 50까지 늘릴 수 있도록 요청했다. 변경안은 표준반감기 제제 20~40(6세 이하 20~50), 반감기 연장 제제 40~50으로 환자 상태에 따라 용량을 유연하게 증량할 수 있도록 했다. 이는 각 제제의 허가사항에 명시된 용량 범위다.

환자들의 매달 급여로 투여할 수 있는 횟수도 확대해줄 것을 제안했다. 현행 급여기준에 따르면 환자들은 월 1~2회 병원을 방문해 표준반감기 제제 총 10회분을 받을 수 있다. 중증 환자는 12회분까지 인정된다. 반감기 연장 제제는 월 1~2회 방문으로 총 7회분(중증 환자 8회분)을 급여로 받을 수 있다.


중증 환자를 기준으로 일주일에 3회 표준반감기 제제를 투약할 수 있는 셈인데, 환자의 상태에 따라 투약횟수를 조정해야 하는 경우가 종종 생긴다는 것이 전문의들의 소견이다. 이에 변경안에는 '개인의 약물동태학 검사 결과에 따라 허가사항 범위 내 최대 용량을 설정해 투여한 뒤에도 48시간 경과 시점에 최저혈중농도가 1% 이상 유지될 수 없는 경우, 허가사항 범위 내 최대 투여회분에 기반에 투여할 수 있도록 추가 투여분을 인정한다'는 내용을 추가했다.

박 총무이사는 "현재는 7일을 기준으로 2일, 2일, 3일 간격으로 세 번 약을 맞는데 환자에 따라 3일째가 되면 응고인자가 몸에 거의 남지 않는 사례들이 발생한다"며 "이틀째 응고인자의 최저수치가 유지되지 않는 경우에는 투여횟수를 늘려 최적의 효과를 낼 수 있도록 개선안을 마련했다"고 설명했다.

혈우병 치료제 급여기준이 개정된 지 약 4년 만에 학회가 개선 필요성을 주장하게 된 배경은 혈우병 치료에서 유지·예방요법의 확대에 있다.

과거 혈우병 치료가 출혈이 생기면 응고인자를 투여하는 '보충요법' 위주였다면, 최근 몇년 사이 출혈이 없더라도 정기적으로 응고인자를 투여해 미리 출혈을 예방하는 '유지·예방요법'으로 진화했다. 나아가 환자의 증상과 생활환경, 약물동태학 수치 등을 고려해 투여 주기와 용량을 결정하는 '맞춤 치료'가 대세로 떠올랐다. 현재 중증 혈우병 환자들의 치료 목표는 유지·예방요법으로 설정돼 있다.

반감기를 연장한 제제가 등장하며 정기적으로 약을 투여해야 하는 횟수가 줄었고, 환자가 자신의 약동학 수치를 파악할 수 있는 애플리케이션도 나오면서 환자 맞춤형 유지·예방요법이 표준치료로 자리잡았다.

하지만 과거에 설정된 급여기준은 허가사항보다 좁아 맞춤형 유지·예방요법을 실현하는데 한계가 있다는 지적이다.

박 총무이사는 "혈우병 급여기준이 과거에 비해 많이 개선된 것은 분명하다"면서도 "혈우병 치료제 뿐 아니라 국내 치료 환경이 굉장히 많이 달라지면서 환자에게 최적의 효과를 내려면 급여기준의 변화가 필요하다고 생각한다. 개인에 따른 여러 요소를 고려해서 맞춤형 치료를 실현할 수 있도록 정부의 긍정적인 결정을 기대한다"고 전했다.