[데일리팜=정새임 기자] 올해 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 신약 건수가 6년 만에 최저치를 기록했다. 전년보다 30% 가까이 줄어든 35개만 미국 허가 문턱을 넘었다.

29일 FDA에 따르면 올해 미국에서 허가된 신약은 총 35개로 작년 50건 대비 29% 줄었다. 2016년 22건 이후 최저치로 기록됐다.

FDA는 2015년 45건, 2016년 22건 이후 신약 승인 건수를 40~50건으로 유지해왔다. 2017년 46건, 2018년 59건, 2019년 48건, 2020년 53건, 2021년 50건이다. 6년 만에 30건대로 크게 떨어졌다. 집계에 포함되지 않은 유전자 치료제 4건을 포함해도 39건에 불과했다.


업계에서는 FDA가 가속승인한 약물들의 효과 논란이 커지면서 심사 문턱이 높아졌다고 보고 있다. 최근까지 FDA는 미충족 수요가 높은 중증·난치성 질환에 2상 결과만으로 시판할 수 있도록 장려했다. 시판 후 3상 임상을 통해 승인을 확정하는 방식이다.

하지만 가속승인을 받은 고가약들이 3상에서 충분한 효과를 보이지 못해 적응증이 취소되는 사례가 잇따랐다. 작년 FDA가 가속승인한 바이오젠의 '아두헬름'은 비판을 증폭하는 도화선이 됐다. FDA 외부 전문가 자문위원들이 아두헬름 승인을 비판하며 줄줄이 사임했고, 일부 FDA 직원들이 바이오젠 경영진과 결탁했다는 보도가 나오며 FDA에 대한 신뢰가 추락했다. 가속승인에 대한 비판적 시각이 FDA의 신약 심사 분위기에도 영향을 미쳤다는 분석이다.

◆BMS 3품목 허가 '최다'…사노피·로슈 2건

올해 신약 허가에선 BMS와 사노피, 로슈의 활약이 돋보였다. BMS는 최다 허가를 받은 제약사다. 35개 중 3개를 허가 받았다. 이어 사노피가 희귀질환에서 2개 약물 승인을 따냈다. 이와 함께 프로벤션이 허가 받은 1형 당뇨병 치료제 '티지엘드(테플리주맙)'의 미국 내 판권도 사노피가 갖고 있다. 로슈도 2건의 신약을 통과시켰다.

올해 새로운 기전의 면역항암제·차세대 GLP-1 유사체 등 굵직한 신약들이 FDA 문턱을 넘었다.


지난 1월 허가된 로슈의 '바비스모(성분명 파리시맙)'는 최초의 안과용 이중항체다. 전 세계적으로 널리 쓰이는 황반변성 치료제 아일리아·루센티스 자리를 위협하고 있다. 국제학술지 네이처 리뷰 드럭 디스커버리는 바비스모의 5년 내 예상 매출이 11억2900만달러(1조4327억원)에 달할 것으로 보고 있다.

2월 허가된 3개 신약은 모두 치료제가 없던 희귀질환에 등장한 첫 치료제다. 사노피의 '엔자이모(수팀리맙)'는 한냉응집소증 최초 치료제로 허가를 받았다. 한냉응집소증은 한냉응집소라는 항체가 적혈구에 결합해 발생하는 자가면역성 빈혈이다. 아지오스의 '파이루킨드(성분명 미타피바트)' 역시 희귀 빈혈 치료제다. PK 효소 결핍으로 발생하는 용혈성 빈혈을 치료한다. CTI의 '본조(파크리티닙)'는 혈소판감소증 동반 골수섬유증 치료제로 승인됐다. 미국 골수섬유증 환자 중 3분의 2는 혈소판감소증과 그로 인한 빈혈을 앓고 있다고 알려졌다.

3월에는 8년 만에 새 기전의 면역항암제가 등장했다. BMS의 LAG-3 억제제 '옵두알라그(렐라틀리맙)'가 주인공이다. 이전까지 상용화된 면역항암제는 CTLA-4와 PD-(L)1 계열이 전부였다. 옵두알라그는 LAG-3이라는 세로운 수용체를 겨냥한다. LAG-3은 CTLA-4, PD-1, PD-L1과 함께 T세포의 기능을 억제하거나 조절하는 대표적인 수용체로 꼽힌다. 암 세포는 다양한 T세포 수용체와 결합해 T세포의 종양 살상 능력을 억제한다. BMS는 자체 보유한 항PD-1 면역항암제 옵디보와 옵두알라그를 병용해 치료 효과를 높였다.

BMS는 4월에도 유망 신약을 배출했다. 폐쇄성 비후성 심근병증 최초 치료제인 '캄지오스(마바캄텐)'다. 비후성 심근증은 유전자 변이로 좌심실 근육이 비대해지는 유전성 질환이다. 환자들은 호흡곤란, 피로감 등 증상 완화를 위해 고혈압약으로 쓰이는 베타차단제나 항부정맥 치료제를 썼다. 캄지오스의 4년 뒤 연 매출은 16억7200만달러(2조1217억원)에 달할 것으로 추산된다.

◆릴리 마운자로, 성장성 최고·한미 롤베돈, 국내 개발 성과

5월 허가된 대표 신약은 일라이 릴리의 '마운자로(티르제파타이드)'다. 제2형 당뇨병 치료에 쓰이는 릴리의 차세대 GLP-1 유사체다. 주 1회 투약으로 GLP-1과 GIP 수용체를 모두 활성화한다. 마운자로는 새 비만 치료제로도 각광을 받고 있다. 삭센다 효과를 넘는 체중 감소 효과가 예견돼 기대를 모았다. 마운자로는 올해 허가된 신약 중 가장 높은 매출을 올릴 것으로 예측됐다. 2028년 예상 매출액은 81억3200만달러(10조3235억원)에 달한다.

9월 가장 많은 승인이 이뤄졌다. 총 9건이다. 국내 제약사 한미약품이 미국 제약사 스펙트럼에 기술수출한 '롤베돈(에플라페그라스팀)'도 허가 목록에 이름을 올렸다. 롤베돈은 지속형 호중구감소증 치료제로 3번째 도전 끝에 허가를 받는 데 성공했다. 이달에는 미국국가종합암네트워크(NCCN) 치료 가이드라인에도 포함됐다. 스펙트럼은 롤베돈을 빠른 시일 내 출시하겠다는 계획이다.

아스트라제네카는 10월 올해 첫 신약 허가를 받으며 간암 치료에 지각 변동을 일으켰다. CTLA-4 억제제 '임주도'는 기존 항PD-1 면역항암제 '임핀지'와 병용요법으로 쓰이는 면역항암제다. 임주도 허가로 두 개 면역항암제 병용요법이 처음으로 간암 1차 치료옵션에 올랐다.

미라티는 암젠에 이어 두 번째 KRAS 표적항암제를 탄생시켰다. FDA는 12월 미라티의 '크라자티(아다그라십)'를 승인했다. 미라티는 암젠과 비슷한 속도로 KRAS 표적항암제를 개발 중이었으나 허가 단계에서 '퍼스트 무버' 자리를 암젠에 내줬다. 그 바람에 우선 심사로 3개월 만에 허가 결정을 받은 암젠과 달리 미라티는 일반 심사로 약 10개월을 기다려야 했다.

이 외에도 길리어드사이언스는 연 2회만 주사하면 되는 장기지속형 인체결핍바이러스(HIV) 치료제 '선레카(레나카바비르)' 허가를 획득하는 데 성공했다.