[데일리팜=어윤호 기자] 한국노바티스가 초고가 신약 2종의 보험급여 등재를 예고하고 있어 향방이 주목된다.

국내 허가부터 현재까지 이슈를 몰고 다닌 두 약물은 킴리아(티사젠렉류셀)와 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)다. 이들 약물은 지난해 식약처 승인 후 킴리아가 4월부터 급여 목록에 등재됐으며, 최근 졸겐스마가 국민건강보험공단과 약가협상을 타결했다.

졸겐스마가 건강보장정책심의위원회를 통과하면 킴리아와 마찬가지로 사전승인제도가 적용된다. 급여 결정에 대한 사전승인제도 적용 약물이 이렇게 연달아 탄생한 것도 국내 급여제도 역사상 처음 있는 일이다.

과정이 순탄했다고 말할 순 없다. 또 기다리는 환자 입장을 생각하면 '빨랐다'고 규정할 수도 없다. 하지만 막대한 재정 투입이 수반되고 유례 없는 투약비용과 '원샷'이라는 투약 개념 등을 고려할 때 두 약물이 이뤄낸 성과는 고무적이다.

'킴리아', 정부와 제약사의 빠른 대처

초고가 원샷 CAR-T 신약 킴리아의 급여 적용은 정부와 제약사 그리고 환자 모두의 노력이 이뤄낸 결과로 보여진다.

킴리아의 적응증은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large-B-Cell Lymphoma) 성인 환자 치료와 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프모구성백혈병(B-ALL, B-Acute Lymphoblastic leukemia) 치료다.

노바티스는 킴리아의 2개 적응증 모두에 대한 급여 신청을 제출했다. 이 약은 지난해 3월 허가-급여평가 연계제도를 활용해 식약처 허가와 함께 급여 등재 절차를 시작했다.

그리고 6개월 뒤 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐지만 보류 판정을 받았다. 결과가 언론을 통해 공개되자 한국환자단체연합회 등은 성명을 통해 정부와 제약사를 지탄했다. 환우회는 앞서 킴리아의 암질심 상정 지연 자체를 비난하기도 했다.

결국 킴리아는 같은 해 10월 암질심을 통과했다. 이날은 심평원이 암질심 결과 공개를 실행한 첫날이기도 했다. 그리고 킴리아는 2022년 새해 첫 약제급여평가위원회 문턱도 넘어섰다. 이후 약가협상에 성공하고 4월 공식 등재됐다.

'졸겐스마', 느렸지만 빨랐던 마무리

상대적으로 졸겐스마의 걸음은 느렸다. 같은 제약회사, 같은 고가 원샷 치료제였지만 졸겐스마는 희귀질환 약제다.

척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 졸겐스마는 지난해 5월 허가-급여평가 연계제도를 통해 급여 신청을 제출했지만 약 1년이 흐른 올해 5월에야 약평위에 상정됐다.

졸겐스마는 희귀질환약제이기 때문에 약제급여기준소위원회에서 급여기준을 설정하고 약평위를 거쳐야 하는데, 정부와 제약사 간 자료보완 요청과 제출이 수차례 반복되면서 등재 논의가 지연됐다. 약 한 달 빨리 신청한 제품 킴리아와 비교하면 속도 차가 제법 나는 셈이다.

다만 약평위 이후 속도는 느리지 않았다. 졸겐스마는 5월12일 약평위 통과 후 같은 달 25일 약가협상에 돌입했고 협상기한(60일)이 만료되기 전에 연장 없이 약가 합의를 이뤄냈다.

이로써 졸겐스마는 건정심 일정을 감안할 때 이르면 내달(8월), 늦어도 9월부 급여 적용이 가능한 상황이 됐다.

한편 졸겐스마는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제이다. 식약처는 졸겐스마를 킴리아에 이은 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다.