[데일리팜=김정주 기자] 초고가 '원샷 치료제'로 불리며 보험급여 진입에 관심을 모았던 한국노바티스의 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor, 키메릭 항원 수용체) 세포치료제 킴리아주(티사젠렉류셀)가 3억6000만원대로 급여목록에 등재된다.

급여 진입 방식은 위험분담계약제(RSA)로, 환급형과 총액제한형, 성과기반 환급 유형을 조화하는 기전이 채택됐다.

동시에 이 약제처럼 초고가 CAR-T 세포치료제를 투여할 때 수반되는 의료행위에 대해서도 급여가 적용된다. 다만, 대상 환자의 급박한 상황을 고려해 고가 약제에 적용하는 사전승인제도는 시행하지 않기로 했다.

보건복지부는 오늘(31일) 오후 2022년도 제7차 건강보험정책심의위원회를 열고 그간 의약계 관심을 모았던 초고가 약제 킴리아주에 대한 급여안건을 상정하고 심의, 의결 받았다고 밝혔다.

킴리아주는 B세포 급성 림프성 백혈병(ALL, B-cell acute lymphoblastic leukemia)과 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma) 치료에 허가받은 약제다. T세포(면역세포)에 암세포를 항원으로 인식하는 수용체를 삽입해 암세포를 공격하는 면역세포 항암제다.

환자당 평생 1회만 투여해도 완치가 된다고 해 이른바 '원샷 치료제'로 불리는 획기적인 약제지만 외국에서 회당 5억원이 넘는 초고가 약제여서 국내 급여화가 계속 지연돼왔다. 외국에는 A7 국가 중 미국과 프랑스, 이탈리아, 일본 총 4개국에 등재돼 있다.

업체는 이 약제를 국내에 들여올 때 '허가-평가연계제도'를 활용했다. 지난해 3월 3일 보험 등재를 신청하고 같은 달 5일에 식약처 허가를 획득했다. 지난해 7월 29일 심사평가원은 전문가자문회의를 거쳐 9월 1일 암질환심의위원회에 약제 심의안을 상정했지만 가격 문제로 순탄하게 심의를 통과하진 못했다.

심평원은 다시 10월 13일 암질심 심의안을 올리고, 올해 1월 13일 약제급여평가위를 통과시켰다.


당시 암질심은 제약사 측의 추가 재정분담을 조건으로 의결했다. 해외 약가수준을 고려해 제약사의 더 높은 수준의 재정분담이 필요했기 때문이다. ALL에 비해 임상성과가 미흡한 DLBCL은 환자 단위 치료성과 여부에 따른 성과기반 지불 위험분담제(RSA)를 적용해 추가 환급이 필요하다는 의견이었다.

성과평가는 질병 진행여부(PFS(무진행생존기간))를 투여 후 6개월, 12개월 시점으로 세분화하고 차등 환급률을 설정할 필요가 있다고 판단했다.

또한 환자 수 증가로 재정 불확실성 해소를 위해 전체 지출의 총액을 설정(Cap)하고, 초과하면 전액 환급이 필요하다고 심의했다.

이 허들을 넘은 킴리아주는 약평위로 넘어가서 또 다시 심의를 받았다. 당시 약평위는 이 약제가 경제성평가 생략(경평면제) 대상으로, RSA 중 몇 가지 유형을 조화하는 방안으로 심의를 했다.

RSA는 ▲명확한 재정담보를 위해 기본 환급을 2개 적응증 모두에 대해 일괄 상향 설정 ▲DLBCL은 환자 단위 성과기반 위험분담을 통해 치료효과가 없는 환자에 대해 추가 환급 유형으로 채택됐다. 여기서 환급은 일정 금액을 초과하면 100% 환급되는 형태의 총액제한이며, 성과기반을 적용하면 사망자는 원인에 관계없이 환급받는 조건이다.

다만 약평위는 사전승인은 적용하지 않기로 했다. 투약이 지체돼 환자 상태가 악화될 수 있기 때문에 이를 고려한 결정이다.

이 같은 허들을 넘은 킴리아는 지난 1월 28일 건보공단의 약가·예상청구액 협상 테이블에 오를 수 있었다.

양 측은 약제 청구금액의 일정 비율, 예상 청구액 총액 초과분의 전액을 제약사가 건보공단에 환급하는 계약을 체결했다. 외국 약가와 국내 재정영향 등을 고려해, 상한금액은 팩당 3억6393만원으로 합의했다. 예상청구액은 709억원 수준이다.

이에 따라 보험자와 제약사가 이 같이 합의하면서 보험급여 기준도 마련됐다.

급여기준은 ALL과 DLBCL은 환자당 평생 1회 인정하며, 치료에 적합한 의료기관과 환자관리가 가능한 의사의 지시 하에서만 투여받을 수 있다. DLBCL의 경우, 투여시점과 투여 후 6·12개월에 급여를 적용받게 된다. 또한 추후 내역 등을 활용해 효과·부작용에 대한 모니터링을 해야 한다.

한편 킴리아주와 함께 이 같은 CAR-T 세포치료제를 투여할 때 이뤄지는 의료행위에 대해서도 급여적용 심의안도 건정심을 통과했다.

그간 비급여 약제인 CAR-T세포 치료제 투약과 관련해 세포 수집, 생체 외 처리, 치료제 주입 등이 이뤄져 왔으나, 비급여 항목에 해당되어 환자들이 상대적으로 높은 비용을 부담했다.

건정심에서는 CAR-T세포 치료제 최초로 킴리아주가 급여 적용되는 것을 고려하고, 미국·일본 등 우리나라보다 앞서 관련 약제를 급여화 한 사례를 참고해 기존의 조혈모세포 이식 치료의 단계별 진료금액을 참조한 건강보험 수가를 신설했다.

복지부는 이번 수가 신설을 통해 킴리아주 등 CAR-T 세포치료제 투여 시 환자의 의료비 부담이 감소할 것으로 기대했다. 현재는 비급여 진료비로서 200∼400만원인 의료비는 앞으로 급여화가 이뤄지면서 환자부담은 본인부담률 5%에 해당하는 10만원 수준으로 대폭 낮아진다.

킴리아의 약값과 의료비는 내일(4월1일)자부터 시행된다.