[데일리팜=이탁순 기자] 한번 투여로 특정 희귀질환을 치료하는 이른바 '원샷 치료제'들의 급여화에 속도가 붙고 있다.

백혈병·림프종 등 혈액암을 치료하는 '킴리아(티사젠렉류셀, 노바티스)'에 이어 척수성 근위축증(SMA)이라는 희귀질환을 치료하는 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'도 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회의 심의를 앞두고 있다.

이 약들은 높은 치료효과에도 불구하고 비싼 가격 때문에 환자들이 접근하기 어려웠지만, 급여화가 된다면 약값 부담이 해소될 전망이다.

장용명 심평원 개발상임이사는 8일 가진 전문기자협의회 간담회에서 '졸겐스마'가 요양급여의 적정성 등 평가를 위해 약제급여평가위원회의 심의를 할 예정이라고 밝혔다.

졸겐스마는 1회 투여로 척수성 근위축증을 치료할 수 있는 약물이다. 척수성 근위축증은 정상적인 SMN1 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로 인해 근육이 점차 위축되는 치명적인 희귀 유전질환으로, 치료하지 않으면 SMA 1형의 경우 90%는 2세 이전 사망하거나 영구적인 호흡 보조 장치가 필요하다. SMA 2형 환자의 30% 이상도 만 25세 이전에 사망할 수 있어 평생 치료가 필요하다

졸겐스마는 SMA 진행을 막을 수 있는 유전자를 대체하기 때문에 평생 1회 정맥 투여만으로 근본 치료가 가능해 환자와 환자 가족의 삶의 질까지 개선될 것으로 기대되고 있다.

문제는 가격. 이 약은 약 20억원의 초고가 신약으로, 환자가 감당하기엔 너무 비싸다보니 급여권 진입이 환자와 환자 가족에게 유일한 희망이다.

하지만 이런 비싼 약을 건강보험을 통해 무턱대고 지급하기도 어려운게 보험당국의 고민이다.

이에 보험당국이 찾은 해법은 효과가 없는 환자에게 지급된 금액은 제약사가 다시 환급하도록 장치를 마련하는 것이다.

장 상임이사는 "킴리아주, 졸겐스마주는 1회 투여로 치료 효과를 기대하는 원샷 치료제이지만, 높은 가격, 장기 효과에 대한 불확실성으로 기존 평가 방법으로 비용효과성 입증에 한계가 있다"며 "성과평가나 총액제한 등 위험분담이 필요한 상황"이라고 전했다.

그러면서 "킴리아주의 경우 투약한 모든 환자에게 일정기간의 환자 상태를 의무적으로 수집해, 환자 단위 성과 평가 결과에 따라 투약 후 효과가 없는 환자에 대해서는 제약사에서 일정 금액을 환급하게 될 예정"이라고 설명했다.

또한 "일정 금액 이상 청구시 초과 금액을 모두 반환하는 총액제한 계약을 조건으로 급여할 예정"이라며 "등재 4년차 이후 위험분담 재평가 대상에 해당된다"고도 덧붙였다.

킴리아주는 지난달 13일 이같은 조건을 달아 약제급여평가위원회를 통과했다. 급여 적정성을 인정받은만큼 이제 건강보험공단과 제약사와의 협상만 순조롭게 진행된다면 급여가 가능해진다. 심평원은 졸겐스마 역시 킴리아와 같은 방식으로 급여 적정성을 평가한다는 방침이다.

노바티스는 지난해 5월 졸겐스마에 대해 요양급여 결정을 신청해 현재 심평원이 검토 중에 있다. 작년 7월부터 학회 의견 수렴을 거쳤고, 작년말에는 전문가 자문회의를 개최해 임상적 유용성 등에 대한 논의도 진행했다. 지난 1월말에는 약제급여기준소위원회에서 급여기준도 설정한 것으로 알려졌다.

장 상임이사는 "졸겐스마 또한 1회 투여로 효과를 나타내는 약제로 킴리아와 동일하게 장기 효과에 대한 불확실성, 비용효과성 입증 한계를 극복하기 위한 치료성과 기반 환급기전을 검토하고 있다"고 말했다.