[데일리팜=김정주 기자] 재정기반 위험분담계약제(RSA) 일색이었던 국내 RSA를 성과기반 기전으로 확산하는 움직임이 대두되고 있다.

성과기반은 실제 임상 현장 결과자료(RWD)를 근거(RWE)로 활용하는 것인데, 초고가 약제 킴리아주(티사젠렉류셀)의 급여과정이 고전을 하고 있는 상황에서 이 같은 RSA 확장 시도는 환자 접근성 강화를 높여주는 중요한 도구가 될 전망이다.

변지혜 심사평가원 근거기반연구부장(사회약학 박사)은 오늘(4일) 낮 심평원 주최로 열리는 '의약품 급여관리를 위한 실제임상자료(RWD) 수집체계 구축방안' 혁신연구 심포지엄에서 'RWD를 활용한 의약품 등 국내 급여관리 계획'을 주제로 이에 대해 발제했다.

킴리아 등 혁신적인 항암제는 제약사의 높은 약가 요구와 환자들의 신속 등재 요구가 높은 초고가 약제다. 보험당국은 혁신적인 치료제인만큼 효과와 안전성, 비용효과성이 불확실하나 데 반해 초고가라는 걸림돌 때문에 급여 허용에 어려움을 겪고 있다.

신약 개발의 방향이 희귀질환을 혁신적으로 치료하는 고가약 위주로 형성되는 추세이기 때문에 이 같은 문제는 비단 우리나라만의 고민거리가 아니다. 보험선진국 또는 신약개발 선진국들도 같은 문제에 직면해 RWD 활용을 자국에 맞게 추진 중이다.

공동발제자인 가천대학교 홍지형 사회과학대학 교수의 '영국의 RWD 통합관리와 활용(NICE 의사결정에서 RWE의 역할과 향후 전망)'에 따르면 영국은 국가주도형 데이터 통합관리 시스템을 신속하게 강화하고 있다. 여기서 불확실성이 큰 항암제나 희귀질환 약제의 경우 관리접근체계 즉 'Managed Access Scheme(MAA)'을 통해 환자 접근성을 강화하고 그 기간 중에 추가자료(RWE 포함)를 수집한다.

고가 항암제 별도 기금인 Cancer Drug Fund(CDF)에서는 NHS 잉글랜드와 제약사 간 추가 자료를 수집하고 급여와 관련해 자세한 사항을 합의한다. 2년 이상의 관리(managed access) 기간동안 급여수준과 그 불확실성 정도를 반영해 모인 자료를 바탕으로 추후 재평가를 진행해 NICE에서 최종 권고여부를 결정하게 된다.

프랑스의 경우 임상근거 수준이 불확실한 희귀질환 약제의 경우 급여여부를 바로 결정하지 않고 임시사용제도인 'ATU'를 활용해 재평가 조건부 사용을 적용 중이다.

호주는 면역항암제 여보이주(이필리무맙) 접근성을 높일 떄 의료기술평가기관인 PBAC를 통해 약가 할인과 약물 사용 지속성에 대한 임상시험과 RWE 자료제출 조건으로 관리형 급여계약을 할 수 있었다. 1차 제출 자료에선 비용효과적이지 않아 비급여로 결정났지만 이후 제약사가 새로운 할인율을 제시하고 RWE를 제출해 보완된 2차 자료를 통해 급여를 받을 수 있게 됐다.


킴리아의 경우 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인 모두 RWE를 활용해 의사결정의 불확실성 해소를 위해 노력하고 있다. 스페인의 경우 '시판 후 안전성-경제성 평가 분석'을 고려한 RWD(환자등록) 시스템을 구축해 이 플랫폼을 활용한다.

우리나라의 심평원도 이미 2019년 전문가 자문협의체를 구성해 운영 중으로, 이 과정에서 항암요법연구회와 협업해 사례를 연구했다.

공동발제자로 나선 장대영 대한항암요법연구회장(한림의대 성심병원 혈액종양내과 교수)은 '병원진료기록(EMR)을 활용한 위암 약제의 효과 및 안전성 평가 연구' 발표를 통해 라무시루맙(사이람자, Cyramza)의 성과를 연구해 RWD 항목을 파악, 제시했다.

이 같이 국내에서도 RWE를 활용한 등재약 전주기 급여관리를 모색 중이다. 급여 이후 달라진 약제 결과 값에 대한 비용효과성 급여관리 기전이 부재한 점, HTA(경제성평가)를 고려한 임상 자료 수집에 있어서 목적에 맞는 자료 수집이 부족한 점, 급여고시에 의한 전향적 자료수집으로 제출 내역이 일정기간 경과 후에서야 재평가가 실시된다는 점 등 현재의 평가 한계를 극복할 수 있는 대안이 되고 있다는 것이다.

변 부장은 RWD를 활용해 제도적으로 급여약을 관리할 수 있는 몇가지 방안을 내놨다. 그 중 대표적인 것이 환자 단위 성과를 기반으로 한 RSA 활용이다.


현재 우리나라는 고가약을 급여화 할 때 압도적으로 재정기반 위주의 RSA 기전을 사용 중이다. 한정된 재정 안에서 초고가 약제의 계속된 급여 도전을 감당하기 위해선 높은 약가 만큼 제약사의 책임도 비례해야 한다는 게 RWD를 활용한 성과기반 RSA의 핵심이다.

이와 함께 변 부장은 수집된 RWD를 바탕으로 실제 임상근거인 RWE로 단계별 가이드라인을 제시해 근거 생성이 필요한 약제 분야의 급여관리에 공통으로 활용할 필요가 있다고 했다. 또한 생성된 RWE는 급여기준 조정과 약물효과와 안전 사용관리(정보제공), 보건의료데이터 연계로 정책지원을 하는 데 유용하게 활용할 수 있다.