[데일리팜=노병철 기자] 영진약품이 기술 이전한 중증 원발성 미토콘드리아질병 치료제(PMD)가 임상2상에 한발짝 더 다가서 향후 상용화가 기대된다.

스웨덴 바이오텍 앱리바(Abliva·前 뉴로바이브NeuroVive)는 최근 진행된 PMD 치료제 'KL1333' 1a/b 임상시험에서 약물 안전·유효성을 확인했다.

KL1333은 지난 2017년 영진약품이 앱리바에 기술 이전한 신약후보물질로 계약규모는 627억원에 달한다. 당초 영국 1a/b상은 2018년 10월 승인받아 2020년 완료 목표였으나 코로나19로 일정이 지연됐다.

이번 임상시험의 목적은 건강한 자원자와 환자 모두에서 PMD의 만성경구 치료 후보 물질인 KL1333의 안전성과 약동학적 특징을 평가하는 것으로 중대한 이상반응은 발생하지 않았으며 건강한 성인에서 250mg까지 10일 반복 투여 시 양호한 내약성을 나타냈다.

이에 현재까지 100명 이상의 건강한 성인에 대한 KL1333 안전성 자료 검토 결과 이 약물의 우수한 안전성 프로파일을 검증했다는 평가다.

아울러 PMD 환자 8명으로(KL1333 투여 6명, 위약 투여 2명) 구성된 코호트에서 유효성 평가변수인 피로감 및 30초 앉고 서기 기능 평가 변수의 위약 대비 개선이 확인돼 약물 유효성의 신호도 확인할 수 있었다.

이재준 영진약품 대표는 "이번 임상시험은 투약 기간이 10일에 불과했지만, 3가지 유효성 평가 변수 모두에서 위약 그룹대비 KL1333을 투약한 환자들에서 임상적으로 의미있는 개선을 확인할 수 있었다. 체내 KL1333의 약물 농도와 유효성의 연관성을 확인한 것은 상당히 고무적"이라고 평가했다.

앱리바는 올 하반기 KL1333의 2/3상 후속 임상에 돌입, 성공적으로 마무리한 뒤 2024년 상업화하겠다는 목표를 가지고 있다.

또한 KL1333은 손상된 기관의 종류와 증상에 따라 상이한 수십 가지의 미토콘드리아 질환 중 KL1333의 비임상 효력 자료에 기반, 멜라스증후군, 모계유전 난청을 동반한 당뇨, 컨즈-세이어 증후군, 만성진행성 외 안근마비(MELAS·MIDD·KSS·CPEO)와 같은 희귀질환 환자를 대상으로 글로벌 수탁시험기관인 코벤스·아이콘 등을 통해 FDA와 논의된 pivotal 임상시험인 임상2/3상을 진행할 예정이다.

엘렌 도널리 앱리바 대표는 "이번 임상 1a/b시험 결과를 통해 KL1333의 안전성, 유효성의 신호, 투약 용량을 확인했다. 이러한 결과는 이후 진행될 2/3상 연구에 대한 확신을 높였다. 축적된 자료 전체를 검토하고 올해 말 IND 제출을 위한 임상시험계획서 마무리할 것"이라고 전했다.

이에 따라 영진약품은 KL1333 후속 임상이 성공적으로 진행될 경우 마일스톤에 따른 수익을 기대할 수 있게 됐다.

이재준 대표는 "영진약품이 기술 이전한 KL1333 임상 1상에서 유의미한 결과를 확인하게 되어 매우 기쁘게 생각한다. 앱리바가 글로벌 임상 2/3상을 완수할 수 있도록 적극적인 협업 관계를 유지할 것"이라고 말했다.

한편, KL1333은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정되어 있으며, 전세계 미토콘드리아 질환을 앓고 있는 성인은 10만명 당 2.9명 정도로 추정된다.