[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'의 보험급여 등재 논의가 순탄치 않은 모습이다.

관련업계에 따르면 화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 진료상 필수약제 지정에 실패했다.

하지만 환자 규모가 상대적으로 많기 때문에 경제성평가 면제를 적용받기도 어려울 것으로 판단돼 빈다맥스의 급여권 진입이 난관에 봉착했다.

지난 2018년 10월 등재된 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN, ATTR amyloidosis with polyneuropathy)치료제 '빈다켈(타파미디스 20mg)'의 경우 유전질환으로, 환자수가 극소수지만 CM은 유전형뿐 아니라 노화에 의해 나타나는 정상형(Wild-type)까지 포함하고 있어 발병률이 높다.

상황이 이렇다 보니, 문제는 역시 환자다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.

빈다맥스는 사실상 ATTR-CM의 치료옵션이다. 환자들은 매우 제한적으로 간 이식이나, 대증적 치료에 의존할 수밖에 없다.

이같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다.

고가 약인 만큼, 관건은 정부와 제약사의 의지다. 경평면제 적용 범위의 확대는 조금씩 개선되고 있지만 업계 입장에서 아직 미충족 수요가 많다.

당장의 제도 개선도 중요하다. 빈다맥스와 같이, 필요하지만 급여 논의 자체가 어려운 약들이 점점 늘어가는 만큼, 경평면제 범위의 조정은 지속적으로 고려돼야 한다. 단 당장 약이 필요한 환자들을 위해 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)의 다양한 유형의 혼합적용 등 약제 특성에 맞는 모델을 도출하기 위한 양측의 적극적인 논의가 필요할 것으로 사료된다.

한편 ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.

연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다.

연구 결과 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.