[데일리팜=안경진 기자] SK바이오팜이 희귀 뇌전증 치료제로 개발 중인 '카리스바메이트'의 새로운 임상시험 진입을 예고했다. 내년 상반기 3상임상 진입을 앞두고 초기 임상시험 3건을 동시 가동하면서 상업화 가능성을 타진한다는 포부다.

24일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 SK바이오팜은 최근 '카리스바메이트' 관련 글로벌 1상임상시험 계획을 신규 등록했다.

건강한 성인 피험자 30명을 모집하고 '카리스바메이트' 300mg 용량을 경구용 현탁액 또는 정제 형태로 복용하게 한 다음, 식이영향 또는 생체이용률을 평가하는 연구다. 글로벌 임상시험수탁기관(CRO) PRA 헬스사이언스가 연구 대행을 맡아 진행한다. 이달 중 피험자 모집을 시작하고 내년 2월 중 종료되는 일정이다.

공복상태 또는 식사 이후 서로 다른 제형의 시험약을 복용하게 했을 때 심전도(ECG)나 치료 관련 이상반응, 자살심각도척도(C-SSRS) 등에 영향을 미치는지 함께 살펴보게 된다.


'카리스바메이트'는 SK바이오팜이 뇌전증 희귀질환의 일종인 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut Syndrome) 치료제로 개발 중인 합성신약 파이프라인이다. 전압 개폐 나트륨통로와 칼슘통로를 저해하는 기전을 나타낸다.

SK바이오팜은 '카리스바메이트'를 수면장애 신약 '수노시'(성분명 솔리암페톨)와 뇌전증 신약 '엑스코프리'(성분명 세노바메이트)의 뒤를 잇는 미국식품의약국(FDA) 허가신약 3호로 키우겠다는 기대를 걸고 있다. 개발 중인 임상단계 중추신경계(CNS) 파이프라인 6종 가운데 가장 상업화 가능성이 가장 높다는 판단에서다.

SK바이오팜은 '카리스바메이트'는 SK바이오팜은 전임상 동물 실험을 통해 레녹스-가스토 증후군에서 나타나는 다양한 뇌전증 유형에서 경쟁약물 대비 광범위하고 강력한 효과를 확인했다. 지난 2017년에는 광민감성 뇌전증(Photosensitivity Seizure), 난치성 부분발작 임상 등의 데이터를 기반으로 FDA 희귀의약품으로 지정을 받았다. 희귀의약품 지정으로 허가심사기간을 단축할 수 있게 됐고, 전체 환자수가 20만명 이하로 적어 임상개발 비용을 아낄 수 있어 유리한 요건을 갖췄다는 분석이다.

하지만 '카리스바메이트' 개발과정이 순탄했던 것만은 아니다. SK바이오팜은 그룹사 시절 카리스바메이트를 'YKP509'란 프로젝트명의 뇌전증 치료제로 개발, 임상1상 단계에서 글로벌 제약사 존슨앤드존슨(J&J)에 기술수출하는 성과를 냈다. J&J는 2008년 FDA 신약허가신청을 진행했지만 임상디자인을 보완해야 한다는 답변을 받은 뒤 추가 연구없이 권리를 반환했다. SK바이오팜 출범 이후 연구 데이터를 추가 분석한 끝에 소아 희귀 뇌전증 질환인 레녹스-가스토 증후군 치료제로서 가능성을 확인하고 재개발에 나선 것이다.

이번 임상에 착수하게 된 배경도 레녹스-가스토 증후군 환자들이 다양한 형태의 발작증상과 신체, 인지장애를 동반한다는 점에서 복약순응도를 보장하기 위한 취지로 해석된다.

이로써 클리니컬트라이얼즈에 등록된 SK바이오팜 주도 '카리스바메이트' 글로벌 임상시험은 3건으로 늘었다. 레녹스가스토증후군 성인, 소아 환자 대상으로 작년 1월과 5월에 착수한 오픈라벨 1상임상 2건을 포함해서다. 두 연구 모두 순조롭게 진행을 마치면서 2상임상 통합절차를 진행 중인 것으로 알려졌다. SK바이오팜은 카리스바메이트 개발 완료 후 미국, 유럽연합(EU,) 아시아 전 지역에서 직접 판매를 고려하고 있다.

SK바이오팜 관계자는 "미국 법인인 SK라이프사이언스가 레녹스가스토증후군 치료를 목표로 활발하게 카리스바메이트 개발을 추진하고 있다. 뇌전증 부분발작 임상 과정을 통해 충분한 안전성 자료를 확보하고 임상3상 용량을 선정하기 위한 절차를 진행 중이다"라며 "1b/2상임상 결과 확보 후 FDA와 미팅을 통해 신약허가신청(NDA) 요건을 협의하고 내년 임상3상 시험을 진행하겠다는 계획이다"라고 말했다.