젬백스앤카엘(대표 송형곤)는 GV1001의 알츠하이머병 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다고 13일 밝혔다.

젬백스는 2017년 8월부터 한양대학교 구리병원 등 총12개 기관에서 중등도(중기) 혹은 중증(말기)의 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001의 유효성 및 안전성 평가를 목적으로 한 2상 임상시험을 진행하고 있다.

알츠하이머병은 특정 단백질, 즉 베타아밀로이드(β-amyloid)와 타우(Tau) 단백질의 응축 및 침착으로 인한 신경독성으로, 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타나 결국 인지기능이 저하되어 일상생활이 불가능한 상황까지 진행하는 퇴행성 신경질환이다.

현재 알츠하이머병 치료를 위해 임상에서 사용되고 있는 약물은 병의 진행 속도를 일정 기간 지연시키는 정도의 효과를 가지고 있을 뿐, 완치 또는 병의 진행을 중단시키는 치료제는 없다.

젬백스의 알츠하이머병 2상 임상시험은 중등도 이상의 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여하여 투여군의 유효성 및 안전성을 평가한다. 현재(2019년 3월 12일 기준) 국내에서 진행 중인 알츠하이머병 임상 15개 중 중등도 이상의 환자를 대상으로 하는 유일한 임상시험이다.

젬백스는 이번 임상에 앞서 진행된 기초 연구를 통하여 GV1001이 신경세포에서 베타 아밀로이드의 침착과 타우 단백질의 응축을 억제하는 등 알츠하이머병 치료에 대한 다양한 작용 기전을 가지고 있음을 확인한 바 있다.

알츠하이머병 2상 임상시험이 환자 등록 후 6개월간 투약이 진행되는 점을 고려한다면, 임상 결과는 빠르면 올해 말경 확인할 수 있을 것으로 전망된다.

젬백스앤카엘 송형곤 대표이사는 “중등도 이상의 알츠하이머병 환자의 경우 보호자가 반드시 동행하여야 하기에 임상시험의 환자를 모집하는 것은 물론 이를 수행하는 과정에서도 어려움이 많았다”면서 “어려움 속에서도 성실히 수행해 온 만큼 이번 임상시험에서 의미 있는 성과가 도출되어 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 가능성을 확인할 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.

이어, “젬백스는 국내 임상시험 진행과 동시에 미국 내 알츠하이머병 임상시험 허가(FDA-IND)를 위한 노력을 지속해서 기울여왔으며, 현재 서류 제출 막바지 단계에 있다”면서, “글로벌 의약품 제조업체인 독일의 베터(Vetter)사 및 글로벌 임상시험수탁기관(CRO) 파렉셀(PAREXEL) 등의 파트너와 함께 성공적인 세계 시장 진출을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)이다. 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지해주는 기능을 하는 것으로, 면역 항암 효과 이외에도 항염, 항산화 등 세포 보호 효과 기능이 있는 것으로 알려져 있다.