"블린사이토가 성인에 비해 소아 환자에게 우선순위가 더 높고, 급성백혈병 2차 치료옵션도 많지 않다. 여기에 임상효과까지 입증됐는데, 왜 소아연령까지 적응증 급여확대가 더 오래 걸리나?"

데일리팜이 29일 '등재만큼 힘들다는 기준비급여 급여 확대, 그 해법은: 항암제를 중심으로'를 주제로 개최한 제30차 미래포럼에서 급여기준 확대가 지연되고 있는 대표적인 약제로 암젠코리아의 급성백혈병치료제 '블린사이토주(블리나투모맙)'가 지목됐다.

이날 주제발표를 맡은 김봉석 서울중앙보훈병원 혈액종양내과 교수는 "블린사이토 소아 급여범위 확대 신청이 들어간지 10개월이 지났다"며 "지난 2015년 11월 식약처 허가 이후 성인환자 2~3차 투여에 급여가 등재되기 까지 딱 10개월 걸렸는데, 소아환자는 아직도 심사 절차 중"이라고 했다.

이 약제는 2015년 12월 31일 신규 등재 신청해 10개월 만인 2016년 10월 1일 경제성평가 면제 특례를 적용 받아 급여가 이뤄졌다. 급여 당시 허가사항에 45kg 이상 체중제한이 걸리면서, 국내 급성백혈병 소아환자 30여명이 기준비급여 대상이 됐다.

하지만 지난해 2월 허가사항에서 연령제한(체중제한)이 삭제됐고, 암젠 측은 같은 해 5월 소아에게도 급여 투약이 가능하도록 급여범위 확대를 요청했다.

김 교수는 "급여확대의 경우 심평원 규정에 검토기간이 명시돼 있지 않아 많은 시간이 소요되고 있다"며 "급여확대를 위해선 심평원 기준부를 거쳐 복지부, 심평원 등재부, 복지부, 공단, 또 다시 복지부 등의 업무절차가 있어 비효율적"이라며 개선을 요구했다.

업무절차의 비효율성에 대해선 제약사도 공감을 표했다. 안종련 암젠코리아 상무는 "한 사람이 전체 과정을 조율하면서 기준과 등재를 가지고 간다면 기간이 줄어들 것이라 보인다"며 "문케어 발표 후 심평원 입장에서는 얼마나 많은 약제를 검토해야 할지 뻔하다. 기간 단축은 직원들 잠을 자지 말라는 얘기로, 인력을 충원해준다면 조금 더 속도가 나지 않을까 기대한다"고 했다.

블린사이토의 급여확대에 대해선, 소아환자를 위한 급여가 시급하다고 목소리를 냈다.

안 상무는 "(필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구성 백혈병을 앓는 환자들의) 대부분은 3개월 안에 50% 사망한다"며 "조혈모세포이식 외 다른 대체법이 없는 상태에서 블린사이토가 나왔다"고 했다.

국내 임상연구결과만 놓고 보면, 지난 2016년 10월 등재 이후 70명 가량의 환자가 생존해 치료를 받고 있다. 안 상무는 "결혼을 앞두고 있거나, 학교를 다니고 있는 젊은 환자들이 생존해서 가족들과 시간을 보내고 있다"며 "국내 데이터를 분석했고 효과를 입증했다. 암 환자, 그리고 가족들의 힘든 상황을 어떻게 하면 빠르게 해소할 수 있을지 관심을 가져달라"고 덧붙였다.

하지만 학계에서는 우려 섞인 목소리를 냈다. 권혜영 목원대 의생명보건학부 교수는 "블린사이토 효과를 입증하기 위해 189명 환자를 대상으로 2회 투여 후 치료반응을 살펴보는 연구가 있었다"며 "연구 결과 81명이 반응했지만, 반응한 환자 대부분에게서 암 세포가 사라진걸 찾지 못했다"고 했다.

이 같은 연구결과를 두고도 식약처 허가가 이뤄질 수 있었던 이유로는 고위험 성인환자의 치료약이 없고, 환자들이 선택할 수 있는 방법이 거의 없었다는데 있다는 것이다.

권 교수는 "만약 이런 정보를 환자들에게 제공을 했더라면, 그래도 빠른 급여 도입을 원할지 생각해봐야 한다"며 "효과가 있는지, 그리고 부작용은 없는지, 사망률과 함께 모든 정보를 제공하고 환자의 의견을 물어야 한다. 효과와 부작용이 확실한 의약품은 보수적인 관점에서 바라봐야 한다"고 강조했다.

그러면서 제약업계가 주장하는 국내 신약 급여 등재가 더디다는 주장에 대해서도 반박했다. 권 교수는 "EMA(유럽의약품청) 기준으로 보면 우리나라는 빠른 수준"이라며 "블린사이토만 봐도 다른 나라보다 급여확대가 늦다고 하지만, 대만이나 뉴질랜드 등을 보면 등재조차 되지 않았다. 캐나다는 소아환자에게 사용하는데 있어 안전성과 효능이 입증되지 않았다는 이야기가 나올 정도"라고 밝혔다.

이 같은 의견에 구미정 보건복지부 보험약제과 사무관은 "모두의 고민이 우리와 같다. 계속 논의하고 하나씩 바꾸는 상황인데, 재정을 다루는 정부 입장에서는 특정질환이나 환자가 아닌 모든 국민을 생각해야 한다"며 "객관성을 가지고 어느 한쪽에 치우치지 않으려면 정해지고 합의에 따른 원칙과 절차에 따라 이뤄질 수 밖에 없다"고 설명했다.

구 사무관은 "항암제, 희귀질환의 경우 접근성 향상이 필요하고 우선돼야 한다는 바탕하에서 절차와 제도가 마련됐다"며 "고가 약제, 중요한 약제 일수록 임상적 유용성이나 데이터 자체가 명확하지 않는 등 논쟁이 많다. 이 같은 불명확성을 안고 빨리 결정할 수 없는 부분이 있어 시간이 소요되고 있는 점을 이해해달라"고 덧붙였다.