JW중외제약이 국내 독점판권을 확보한 A형 혈우병 치료제 '에미시주맙'이 미국, 일본에 이어 국내에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

회사 측은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 도입한 A형 혈우병치료제인 '에미시주맙(Emicizumab)'이 식품의약품안전처로부터 항체보유의 A형 혈우병에 대한 '희귀의약품'으로 지정받았다고 21일 밝혔다. 희귀약으로 지정되면 품목허가 신청시 신속 심사 대상이 된다.

에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품으로, 제8인자의 작용기전을 모방하여 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이라고 회사 측은 설명했다.

쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 혈액응고 제8인자의 억제인자를 보유한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자의 예방요법에 '획기적 치료제'로 지정한 '에미시주맙'에 대해 글로벌 임상을 진행해 왔으며, 지난해 11월 미국 FDA(식품의약국)로부터, 올해 2월에는 EMA(유럽의약청)으로부터 각각 시판허가를 승인받은 바 있다.

특히 FDA의 신약허가(BLA, Biologic License Application)는 '획기적 치료제'와 '희귀의약품'에 선정돼 '전문의약품 허가신청자 비용 부담법'(PDUFA, Prescription Durg User Free Act)과 비교해 3개월여 앞당겨 진행됐다는 설명이다.

정맥주사(혈관 내 투여)가 아니라 피하(피부 아래)에 직접 주사 할 수 있는 A형 혈우병치료제가 미국 FDA의 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 에미시주맙은 주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시켰다고 회사 측은 소개했다.

또 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제8인자의 억제인자를 보유한 환자에게 최적의 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

JW중외제약 관계자는 "에미시주맙은 기존 치료제들의 문제점을 해결하는 혁신적인 신약으로 약효지속성, 편의성을 환자에게 제공할 수 있고, 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병 뿐 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자도 사용할 수 있다는 측면에서 기대를 모으고 있다"며 "에미시주맙이 국내에서 항체보유의 A형 혈우병에 대해 희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 내 평생 정기적으로 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것"이라고 말했다.

글로벌 제약시장 분석기관인 글로벌데이터社 등은 오는 2026년에는 에미시주맙이 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망하고 있다. 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1500억원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다.