효과적인 치료제가 없었던 미분화 갑상선암 환자들에게 표적항암제를 투여할 수 있는 길이 열렸다.

28일 관련업계에 따르면 에자이의 방사성 요오드 불응성 분화갑상선암 치료제 렌비마(렌바티닙)가 심평원으로부터 허가범위 초과 사용 승인을 받았다.

허가범위 초과 항암제 비급여 사용 사전승인은 기존에 획득한 적응증 이외 질환의 치료에 사용할 수 있도록 인정해주는 제도다. ▲대체약제가 없거나 ▲대체약제가 있어도 투여가 불가능한 경우 ▲대체약제나 대체치료법보다 비용효과적이거나 부작용이 적고 높은 임상치료 효과가 기대되는 경우 요양기관 별로 신청할 수 있다.

렌비마는 암세포 증식에 관여하는 VEGFR, PDGFR-a, FGFR 수용체와 RET, KIT 유전자를 동시 억제하는 다중 키나아제 억제제로서, 뛰어난 반응률을 인정받아 2015년 방사성요오드 불응성 분화갑상선암 환자에 대한 사용허가를 받았다. 지난해 8월에는 방사성 요오드 불응성 분화 갑상선암 환자의 1차 치료제로 급여권 진입에 성공했는데, 이후 미분화갑상선암 치료에도 사용해야 한다는 부산백병원의 신청이 받아들여지면서 지난해 12월 20일 심평원으로부터 허가범위 초과 사용 승인을 받은 것이다.

아직까지 미분화 갑상선암에서 보험 급여를 인정받는 2군 항암제가 없는 데다, 일본에서 진행됐던 2상임상에서 치료 효과를 인정받은 것이 주효했던 것으로 평가된다(Makoto T, et al. Frontiers in Oncology 2017; 7:25). 그간 선택할 수 있는 치료제가 제한적이었던 미분화 갑상선암 환자들도 새로운 희망을 가질 수 있게 됐다는 점에서 임상현장의 반응 역시 고무적이다.

역형성암이라고도 불리는 미분화 갑상선암은 전체 갑상선암의 2%에 불과할 정도로 발생 빈도가 드물다. 하지만 전이가 흔하고 진행 속도가 빨라 예후가 불량하다고 알려졌다. 조기에 발견해 수술하지 않으면 진단 후 수주~수개월 내 사망에 이를 만큼 치명적이다.

실제 의료계에 따르면 병원에 내원할 당시 종양의 크기가 대개 5cm 이상이며, 발견 당시 90%의 환자에서 이미 주위 조직에 대한 직접적인 암의 침범이 있으며 20~50%는 원격전이가 동반돼 있다. 워낙 빠르게 진행하다보니 절반가량의 환자는 기도 압박에 의해 사망하고, 나머지 환자들은 원격전이와 관련된 증상에 의해 사망하는 실정이었다.

그럼에도 이전까지 미분화 갑상선암의 치료는 수술과 방사선치료가 주를 이뤘다. 그나마도 진단 당시 경부에 국한되어 있을 때의 경우고, 이 외에는 독소루비신 투여와 방사선치료가 동시 시도되는 정도였다고 전해진다.

김석모 연세의대 교수(강남세브란스병원 갑상선내분비외과)는 "렌비마가 지난해 방사성 요오드 불응성 분화갑상선암 환자 대상으로 급여승인을 받으면서 많은 환자들이 혜택을 보고 있다"며, "미분화 갑상선암 환자들에게도 표적항암제를 합법적으로 투여할 수 있는 길이 열리게 되어 다행스럽다"고 말했다. 치료가 어렵다고 알려진 미분화암 환자들에게 여러 치료옵션이 생긴 데 대해 환영한다는 입장이다.

다만 넥사바(소라페닙) 이후 2차치료를 받아야 하는 환자들이 여전히 급여권에서 소외돼 있다는 점에 대해서는 아쉬움을 표했다. 김 교수는 "방사성 요오드 불응성 분화갑상선암 환자들 중 일부는 넥사바 투여에 반응률이 떨어진다. 이러한 환자들의 경우 렌비마 투여로 효과를 볼 수 있다는 연구 결과가 보고된 바 있지만 급여제한으로 시도하지 못하고 있다"며, "일선에서 환자를 진료하는 의료진 입장에선 2차치료에 대해서도 신속히 급여확대가 이뤄지길 바란다"고 덧붙였다.