지난해 말 FDA(미국식품의약국) 승인을 받으며 화제가 됐던 '스핀라자(뉴시너센)'가 기대 이하 매출로 뭇매를 맞고 있다.

바이오젠은 지난 7월 한국법인을 설립하고 국내 진출을 본격 추진 중인 것으로 알려졌다. 상반기 식품의약품안전처에 스핀라자 허가신청서가 제출됐고, 2개월 전 희귀의약품으로 지정돼 허가시점이 임박한 것으로 확인된다.

그런데 24일(현지시각) 바이오젠이 공개한 3분기 경영실적에 따르면, 지난 1년간 스핀라자가 미국에서 벌어들인 수익은 투자자들을 만족시키지 못했다. 애널리스트들이 제시했던 2억4200만 달러에 못 미치는 실적(1억9700만 달러) 탓에 주가 역시 소폭 하락세를 보였다.

◆한국과 인연 깊은 바이오젠= 미국을 대표하는 바이오기업 중 하나인 바이오젠은 우리나라와 인연이 깊다.

한국로슈가 판매하는 항암제 맙테라(리툭산)의 개발사로서 2012년부턴 삼성바이오로직스와 함께 삼성바이오에피스를 공동설립한 회사로 이름을 알렸다. 현재는 유럽에서 삼성바이오에피스의 베네팔리(엔브렐 바이오시밀러)와 (바이오시밀러) 현지 판매를 맡고 있다.

RNA 치료제의 원료로 쓰이는 올리고뉴클레오티드 API를 공급하고 있는 국내 바이오기업 파미셀과도 밀접한 관계를 유지 중이다.

13조원대 연매출(2016년 114억 4000만달러)을 올리는 이 회사에 대해 한국 진출설이 돈 건 올 상반기경 부터였다. 지난해 12월 척수성근위축증(SMA) 치료제로 FDA 허가를 받았던 스핀라자가 국내에서도 허가심사에 착수한 것이다.

스핀라자(ISIS 396443)는 서울대병원에서 척수성근위축 환자 대상으로 진행한 3상임상을 토대로 허가신청 절차를 마친 뒤 결과를 기다리는 단계다. 지난 8월 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받아 허가시기가 앞당겨질 것으로 예상된다.

사노피 젠자임과 암젠, 세엘진, 샤이어 등의 뒤를 이어 바이오젠마저 한국진출설이 나오면서 제약업계의 관심도 높아지고 있다.

◆첫 RNA 치료제 스핀라자, 연매출 20억 달러 기대감= 지난해 스핀라자의 승인소식이 화제가 된 건 '세계 최초 RNA 치료제'란 사실 때문만은 아니었다.

스핀라자는 미국의 생명공학기업 바이오젠과 아이오니스가 공동 개발한 약으로, 환자의 척수액에 주입했을 때 생존운동뉴런(SMA) 단백질 수치를 증가시키는 기전을 갖는다.

FDA는 스핀라자 투여군의 신경검진(HINE) 점수가 대조군보다 40%가량 높고, 사망률이 유의하게 낮았다는 ENDEAR 3상임상의 중간분석을 근거로 중등도와 관계 없이 척수성근위축증을 앓고 있는 모든 환자에게 투여할 수 있도록 허가를 내줬다.

당시 포브스지가 추산한 스핀라자의 연매출 기대치는 20억 달러였다. 리링크 파트너스의 조프레이 포지스(Geoffrey Porges) 애널리스트도 "2020년 스핀라자 매출이 15억 6000만 달러로 확대될 것"이란 전망을 내놓은 바 있다.

바이오젠에 따르면, 스핀라자의 3분기 글로벌 매출액은 2억 7100만 달러다. 그 중 미국 시장 매출은 1억 9760만 달러였다. 한화로 약 2228억원에 달하는 금액이지만 2분기 매출(1억 9480만 달러)과 비교할 때 별반 차이가 없었던 점은 아쉬움이 남는다.

이와 관련 로이터는 "스핀라자의 미국 매출이 월스트릿 전망치에 미치지 못해 바이오젠 주가가 8% 하락했다"고 보도했다. 참고로 선 트러스트 로빈슨 험프리 투자은행이 밝힌 애널리스트들의 평균 예상액은 2억4200만 달러다.

이날 바이오젠 주가는 3.90% 하락한 315.73달러로 장마감됐다. 폐장 이후 314달러까지 떨어진 것으로 확인된다.

◆또다른 구원투수는 아두카누맙= 이와 관련 바이오젠의 마이클 보나초스(Michel Vounatsos) 최고경영자(CEO)는 "12월 허가 이후 최초 또는 부하용량을 투여 받는 환자수가 줄어들면서 성장세가 주춤해졌다"는 변을 내놨다.

이는 스핀라자의 용법을 살펴보면 이해하기 쉽다. 스핀라자는 투약을 시작한 뒤 첫 4회동안은 부하용량(loading doses)을 투여하고, 이후 4개월 간격으로 유지용량을 투여하게 된다. 즉 2분기에 부하용량을 투여받았던 환자들이 지난 3개월 동안을 유지용량 단계로 넘어가, 수요가 많지 않았다는 것이다.

스핀라자 투약비용은 첫해 75만 달러, 이후부터 연간 37만 5000달러의 비용이 소요된다고 알려졌다.

회사 측 입장을 감안하더라도 향후 미국 매출이 크게 오를 가능성은 높지 않아보이는데, 향후에는 미국을 제외한 해외시장에서 스핀라자의 매출성장을 주도하리란 분석이 나오는 것도 그 때문일 것이다.

더욱이 바이오젠은 로슈의 오크레부스(오크렐리주맙)와 사노피의 오바지오(테리플루노마이드) 등 경쟁품목의 등장으로 다발성 경화증 치료제 텍피데라(디메틸퓨마레이트)의 성장이 둔화되고 있다. 3분기 텍피데라의 글로벌 매출은 10억 7000만 달러, 미국 매출은 8억 3630만 달러로 직전 분기(2분기 매출액 8억 7500만 달러) 대비 하락세를 보인다.

바이오젠은 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 아두카누맙(aducanumab)에 기대를 걸고 있다. 일본계 제약사 에자이와 협력을 강화하고 개발 및 상용화를 공동으로 진행한다는 데 합의한 것도 그런 맥락으로 풀이된다.

그와 별개로 아두카누맙이 상용화될 경우 발생하는 로열티를 줄이기 위해 공동개발사인 뉴리뮨(Neurimmune Holding AG)에 지급할 로열티를 줄이기 위해 1억 5000만 달러를 선지급한다는 데도 합의했다. 애널리스트들은 "이 같은 향보가 향후 알츠하이머병 파이프라인의 수익성을 높이는 데 기여할 것"으로 전망한다.

1회당 12만 5000달러에 이르는 투여비용에 이어 매출부진까지, 번번이 화제를 불러 일으키는 '스핀라자'가 향후 국내 출시될 경우 어떤 변화를 일으킬지도 관심을 가져볼만 하다.