암치료 역사에 획을 그을 만한 사건이었다. 미국식품의약국(FDA) 항암제자문위원회 전원에게서 극찬을 받았던 노바티스의 CAR-T 치료제가 지난달 31일(현지시각) '킴리아(티사젠렉류셀-T)'란 이름으로 2개월 여 만에 최종 승인을 획득했다.

CAR-T 치료제는 개별 암환자의 T세포를 추출한 다음, 항체의 바이러스 벡터를 활용해 암세포에 특이적인 키메릭 수용체(CAR)를 발현시키고 환자에게 재주입하는 원리를 갖는다. 이 같이 차별화된 기전 덕분에 정상세포의 손상은 최소화 하면서도 암세포를 효과적으로 사멸할 수 있다.

FDA 승인 근거가 된 ELIANA 연구에 따르면, 킴리아를 투여받은 재발불응성 B세포 급성림프구성백혈병(ALL) 환자 63명 가운데 52명이 종양반응을 보인 것으로 확인된다. 그동안 마땅한 대안이 없었던 혈액암 환자들을 대상으로 82.5%의 반응률을 입증했다는 점은 분명 혁신적이라 칭할만 하다.

그런데 세계 첫 세포치료제의 탄생을 마냥 반기기 힘든 이유가 있다. FDA 허가소식이 전해진 그날 노바티스는 킴리아의 1회 투여비용이 47만5000달러로 책정됐다고 알려왔다.

우리 돈으로 무려 5억3000만원에 육박하는 시술금액을 접하고 보니 개인적으론 반가움보다 씁쓸함이 앞섰다. 참고로 건강보험 재정 부담을 높인다는 이유로 급여화 과정에서 한바탕 진통을 겪었던 면역항암제의 1년 투여비용은 1억원대였다.

물론 CAR-T 치료제에 천문학적 가격이 매겨질 가능성은 이전부터 꾸준히 제기돼 왔다. 약의 특성상 등록된 의료기관에 한해서만 약이 공급돼야 하는 데다, 의료기관에서 환자의 T세포를 채취해 노바티스 본사로 보낸 다음 유전자조작을 거쳐 다시 배송받는 복잡한 과정이 요구되기 때문이다.

지난 3월 영국 국립보건임상연구원(NICE)은 "치료를 통해 환자가 얻는 혜택을 비용으로 환산할 때 킴리아의 1회 투여비용이 64만 9000달러(한화 약 7억 3000만원)로 예상된다"고 밝혀 화제가 되기도 했다. 당장은 투여대상이 재발불응성 B세포 급성림프구성백혈병 소아 환자로 국한되지만, 뇌종양이나 다발골수종 등 수백가지 질환에 활용될 가능성이 제기되는 만큼 향후 보건당국과 보험사의 부담이 늘어날 것으로 예상된다는 게 NICE의 공식입장이었다.

2개월에 이르는 협상기간 동안 노바티스도 많은 고민을 했으리라 생각된다. 미국 바이오 전문지인 '바이오센츄리(BioCentury)'에 따르면 노바티스는 "급성림프구성백혈병 환자의 1회 투여비용을 47만 5000달러로 책정하는 대신 보험적용을 받을 수 없는 경비(병원근처 숙박비, 간병인 요금 등)를 일부 지원하고, 한달 이내 반응을 보이지 않을 경우 치료비를 전액 환불하겠다"는 통 큰(?) 계획을 전했다.

FDA와 유럽의약품청(EMA)에 적응증 추가신청서를 제출한다고 알려진 거대B세포림프종(DLBCL) 성인 환자의 경우 반응률이 59%로 낮기 때문에 시술가격이 더 낮아질 수 있다는 가능성도 열어놓은 상태다. NICE의 예상비용보단 무려 2억원이 낮아졌으니 어쩌면 고마워해야 할지도 모를 일이다.

그럼에도 장기 안전성조차 보장할 수 없는 이 비싼 약을 자녀에게 맞혀줄 수 있는 부모가 과연 몇이나 될까 우려되는 건 나뿐일까. 오래 전 글리벡 사태와 최근 면역항암제 논란을 되돌아보니, 우리나라 환자들에게 CAR-T 치료제를 투여받을 기회가 주어질 수 있을지조차 의문이다.

노바티스가 이룬 혁신에는 부인의 여지가 없다. 승인권고된지 두 달만에 어렵다는 약가협상을 뚝딱 마무리 지을 수 있었던 추진력에도 박수를 보내고 싶다. 다만 빅파마들이 말하는 '혁신에 대한 보상'이 무한정 치솟는 항암제 가격의 이유로 충분한 건지에 대해서는 여전히 혼란스럽다.