미국의 생명공학기업 바이오젠이 빅파마들도 어렵다는 중증 질환군에서 잇단 연구개발(R&D) 성과를 내며 종횡무진하고 있다.

이 달 초 알츠하이머병 관련 임상시험 미팅(CTAD 2016)에서 #아두카누맙(aducanumab)의 새로운 임상 결과를 선보인 데 이어, 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 신약개발에도 성공했다는 소식이다.

23일(현지시간) '스핀라자(뉴시너센)'의 허가 소식이 전해지자, CEO 교체 이슈로 주춤했던 바이오젠 주가도 다시금 상승세를 탔다. '첫 RNA 치료제 탄생'이란 의미 외에도 연매출 20억 달러(한화 약 2조 4014억원)의 거대 시장이 열린다는 점에서 기대감을 더한다.

◆FDA, '2조원짜리' 크리스마스 선물?= 척수성근위축증은 심한 근위축 또는 근력저하를 일으켜 신생아를 사망에 이르게 하는 유전질환이지만, 근본적인 치료법이 존재하지 않았다.

23일 전해진 스핀라자의 미국식품의약국(FDA) 승인 소식을 가리켜 '크리스마스 선물'이란 반응이 나오는 것도 그러한 이유 때문일 것이다.

바이오젠은 후발주자라는 핸디캡에도 불구하고, 노바티스와 로슈, 아스텔라스 등 빅파마를 따돌린 채 첫 승기를 잡는 쾌거를 올렸다.

FDA 의약품평가조사센터(CDER) 신경과 책임을 맡고 있는 빌리 던(Billy Dunn) 국장은 "척수성근위축증이 영아의 가장 흔한 유전적 사망원인으로서 생애 모든 단계에 영향을 미친다"며, "대안이 없던 희귀질환의 첫 치료제 탄생을 위해 유효성 및 안전성 자료를 신속검토하는 데 주력했다"고 밝혔다.

스핀라자는 안티센스(antisense) 계열 RNA 치료제를 개발하는 전문기업 아이오니스(Ionis)와 바이오젠의 합작품이다. 환자의 척수액에 주입했을 때 생존운동뉴런(Survival Motor Neuron, SMA) 단백질 수치를 증가시키는 기전으로 지난 10월 FDA 희귀의약품 지정을 받은 뒤 신속허가 절차를 밟게 됐다.

이 같은 호재는 국내 바이오업계와도 무관하지 않다. RNA 치료제의 원료인 올리고뉴클레오티드 API를 공급하고 있는 줄기세포치료제 연구개발기업 파미셀 주가도 스핀라자 승인소식에 상승세를 탔다.

파미셀은 전 세계 뉴클레오타이드 시장의 85% 이상을 점유하면서 써모 피셔 사이언티픽(Thermo-Fisher), 시그마 알드리치(Sigma-Aldrich) 같은 글로벌 업체에 중간체를 공급해 안정적 성장이 가능하다는 업계 평가를 받는다.

척수성근위축증의 발병 시기와 증상, 진행속도는 환자별로 다양한데, FDA는 중증도와 관계 없이 모든 범위의 척수성근위축증 환자에 적응증을 내줬다.

허가 근거로 제출된 ENDEAR 3상임상의 중간 분석에 따르면, 스핀라자를 투여 받은 환자군의 해머스미스 영아 신경검진(HINE) 점수가 대조군보다 40%가량 높았다. 사망한 환자 비율도 스핀라자를 투여 받은 그룹에서 유의하게 낮았다는 보고다(23% vs. 43%). 상세한 결과는 내년 1월에 열리는 영국소아신경과협회 연례학술대회(BPNA 2017)에서 공개될 예정이다.

미국의 경제전문지 포브스(Forbes)는 스핀라자의 연간매출액을 20억 달러로 추산했다. 리링크의 제약분석가 조프레이 포지스(Geoffrey Porges) 역시 지난 11월 스핀라자 판매액이 2020년까지 15억 6000만 달러(약 1조 8712억원)로 확대될 것으로 기대된다는 전망을 내논 바 있다.

시장성이 담보됐으니 개발 경쟁이 치열해지리란 점은 불보듯 뻔한 일. 로슈는 지난해 프랑스계 생명공학기업 트로포스(Trophos)를 인수하는 과정에서 척수성근위축증의 신약후보물질 '올레소짐(olesoxime)'을 손에 넣었다. 현재 임상2상 단계다.

아스텔라스는 12세 이상 척수성근위축증 환자를 대상으로 CK-2127107과 위약을 비교하는 2상임상의 막바지 단계에 들어갔다(NCT02644668).

노바티스도 제 1형 척수성근위축증을 동반한 신생아에게서 LMI070의 안전성 및 내약성을 확인하는 1, 2상임상 추진에 박차를 가하는 중이다(NCT02268552).

한편 바이오젠은 조지 스캥고스(George Scangos)의 뒤를 이을 신임사장직에 마이클 보나초스(Michel Vounatsos) 최고영업담당자(CCO)를 내정해 놓은 상태. 사장교체를 앞두고 소폭 하락했던 바이오젠 주가는 발표 당일 287.53달러로 장마감을 했다. 전일 대비 1.58% 오른 금액이다.

스핀리자 허가로 인해 당분간 RNA 치료제와 더불어 척수성근위축증 치료제 개발현장에 뜨거운 열기가 이어질 전망이다.