다국적 제약사들이 '오펀드럭(orphan drugs)'이라고도 불리는 희귀의약품에 집중할 수 있었던 근본 원인은 단연 기술의 진보다.

자체적으로 연구개발(R&D) 기술과 파이프라인을 갖췄다면 더할 나위 없겠지만 아니라도 문제될 것은 없다. 기업간 인수합병(M&A)이나 기술제휴를 통해서도 얼마든지 시너지 효과를 기대해 볼 수 있기 때문이다.

◆대기업과 BT 기업의 만남, 사노피젠자임= 대표적인 사례 중 하나는 '사노피 젠자임'의 탄생이다.

젠자임은 본래 1981년 미국의 효소과학자 20여 명이 모여 설립한 바이오벤처기업이었다. 메사추세츠 지역 작은 건물에서 출발한지 30여 년만에 직원수 1만명, 연매출 40억 달러에 달하는 중견기업으로 성장했다. 파브리병이나 고셔병, 뮤코다당증으로 대표되는 리소좀축적질환(LSD) 치료제 개발 기술이 주요 성장동력으로 분석된다.

젠자임은 인간 태반에서 추출한 효소로부터 고셔병 치료제 '세레다제(알글루세라제)'를 최초로 개발하고, 이를 오늘날 '세레자임(이미글루세라제)'으로 업그레이드 했다. 파브리병 치료제 '파브리자임(아갈시다제베타)'이나 뮤코다당증 제1형 및 2형 치료제 '알두라자임(라로니다제)', '엘라프라제(이두설파제)' 역시 체내 결핍된 효소를 대체한다는 동일한 원리를 갖는다.

젠자임은 2011년 또한번 전환점을 맞이하게 된다. 프랑스계 대형 제약사인 사노피 아벤티스가 무려 200억 달러(한화 22조 3400억, 2011년 2월 환율 기준)에 젠자임을 인수하기로 결정한 것이다.

로슈와 제넨테크, 아스트라제네카와 메드이뮨처럼 거대제약사가 신약 후보물질을 확보하기 위해 소규모 생명공학(BT) 기업을 인수하는 사례가 늘어나는 중임에도, 200억 달러의 역대급 계약성사는 당시 전 세계 제약업계의 관심을 한몸에 받았다.

다수 외신들은 "효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 대표되는 젠자임의 연구개발 기술과 전문인력이 사노피에 어필하게 된 매력요인"이라면서 "희귀질환 치료제가 수익성(profitable)을 가질 수 있음을 증명한 대표 사례"라고 평가했다.

합병 이후 사노피 아벤티스는 젠자임을 수년간 그룹 내 독립된 계열사 형태로 운영해 왔으며, 한국에서는 지난 2월 조직개편 과정에서 '사노피 젠자임'이란 이름의 사업부(Business Unit)로 공식 출범시켰다. 항암제와 기존 희귀의약품목을 통합한 스페셜티 사업부 소속 제품의 프로모션 활동을 공동으로 진행하는 형태다.

파브라임, 마이오자임 같은 효소치료제나 오바지오(테리플루노마이드), 렘트라다(알렘투주맙) 등 젠자임 파이프라인은 적은 환자수에도 불구하고, 꾸준한 처방액 성장을 기록하며 사노피 그룹의 효자 품목으로서 자리매김해가고 있다.

◆희귀질환 특화기업 '샤이어+박스앨타'…시너지 기대= 올해 초 국내 진출을 선언한 '샤이어'와 '박스앨타'의 만남도 비슷한 경우다. 다만 두 기업 모두 희귀난치성 질환에 특화된 바이오제약기업으로서 상승작용을 노렸다는 차이가 있다.

영국에 본사를 둔 샤이어는 1986년 설립된 기업으로 전 세계 70여 개국에서 파브리병, 고셔병, 뮤코다당증, 유전성혈관부종, 본태성혈소판증가증, 부신기능저하증, 단장증후군 등 50종 이상의 희귀의약품을 개발, 공급해 왔다. 한국에도 SK케미칼, 유한양행, 환인제약 등 다양한 파트너사를 통해 파브리병 치료제 '레프라갈(아갈시다제알파)'과 고셔병 치료제 '비프리브(베라글루세라제알파)', 고인산혈증 치료제 '포스레놀(탄산란탄)' 등을 선보였는데, 올해 초 한국 법인을 공식 출범한 것이다.

때 마침 유전자재조합 치료제 '애드베이트', '릭수비스' 등 혈우병 분야에서 막강한 영향력을 과시하고 있는 '박스앨타'와 인수합병까지 마무리 되면서 샤이어는 혈액암, 고형암 및 면역질환 분야 파이프라인까지 갖추게 됐다. 양사는 파이프라인이 중복되지 않으면서도 상호보완이 가능해 상당한 시너지 효과를 낼 것이란 평가다.

샤이어 코리아 관계자는 "오는 8월 궤양성 대장염 치료제 '메자반트'와 본태성 혈소판증가증 치료제 '아그릴린'을 순차적으로 국내 론칭할 계획"이라며, "2025년까지 연평균 31%의 성장률을 유지해 한국 매출 1000억원대를 달성하겠다"고 밝혔다.

◆세엘진, 통합적인 R&D 모델로 파이프라인 확장= 최근에는 자사의 파이프라인간 통합적인 연구개발을 추구함으로써 시너지 효과를 노리는 사례도 눈에 띈다. 국내에는 다발골수종 치료제로 잘 알려진 '세엘진 코리아'를 예로 들어볼 수 있겠다.

세엘진은 여러 희귀난치성 질환 중 다발골수종, 골수이형성증후군, 급성골수성백혈병 등 혈액암 분야와 종양, 염증질환 및 면역 부문에 집중하고 있는 미국의 바이오 제약기업이다. 2009년 4월 한국 법인이 설립되어 다발골수종 치료제 '레블리미드(레날리도마이드)'와 '포말리스트(포말리도마이드)', 전이성 췌장암 치료제 '아브락산(알부민 결합 파클리탁셀)' 등을 출시했다.

향후에는 통합적이고 광범위한 연구개발 모델을 수립해 파이프라인을 확대해 나간다는 전략을 세웠다. 이를 통해 새로운 치료법의 발굴부터 개발, 상업화까지 전 단계를 가속화 한다는 계획이다.

회사 측에 따르면(2016년 6월 기준) 세엘진은 현재 57개 분야에서 임상시험을 진행하고 있으며, 그 중 20개 품목이 3상 임상 단계에 진입했다. 건선성 관절염과 강직성 척추염 환자에 효능을 보이는 '오테즐라'와 재발성 다발경화증 치료제 '오자니모드' 등 7종은 승인 직전 단계다.

세엘진 코리아 안정련 의학부 이사는 "지난 30년동안 희귀질환에 집중해 온 덕분에 세엘진이 혈액암 치료제 분야에서 독보적인 역량을 가진 바이오 기업으로 성장할 수 있었다"며, "세엘진은 각 파이프라인의 통합적인 연구개발을 추구함으로써 시너지를 얻는 확대 전략을 취하고 있다. 이를 기반으로 희귀혈액암 분야의 마켓 리더로서 환자 치료에 기여하고자 한다"고 말했다.