소아백혈병치료제 '에볼트라주'(성분명 클로파라빈)가 위험분담 계약제(리스크쉐어링) 첫 적용 대상이 됐다.

이르면 이달 중순이후 건강보험공단과 위험분담 협상이 개시될 전망이다. 방식은 임상적 유용성 확보를 전제로 한 '성과기반' 모델이다.

7일 관련 업계에 따르면 '에볼트라주'는 위험분담 대상 약제로 지난달 심평원 약제급여평가위원회를 통과했다.

젠자임코리아(사노피아벤티스) 제품인 이 약제는 두 가지 이상의 다른 치료법에 반응하지 않거나 재발한 경우 지속적인 관해를 유도할 다른 치료법이 없는 소아환자의 급성 림프구성 백혈병치료에 사용하도록 허가돼 있다.

처음 진단 당시 21세 이하인 환자를 대상으로 안전성과 유효성이 평가됐는데, 이는 완전 관해 유도에 근거한 것으로 생존율 증가나 다른 임상적 유용성을 입증하는 무작위 임상시험은 수행되지 않았다.

치료대안이 없는 환자에 쓰는 약제이지만 임상적 근거가 충분치 않은 것이다. 이 때문에 2011년 4월 국내에서 허가받고도 경제성평가를 수행할 수 없어 2년이 다 되도록 급여등재 절차가 진행되지 못했었다.

이런 가운데 복지부가 지난해 하반기 '리스크쉐어링' 도입방침을 정하면서 급물살을 타게됐다. 허가사항 범위 밖인 병용요법에 대한 위험분담 급여절차를 밟고 있다는 점에서 논란 가능성도 적지 않다.

대상환자는 대략 20명 내외.

복지부는 현재 건보공단, 심평원, 젠자임코리아 등이 참여하는 이른바 '4자 협의'를 통해 위험분담 조건 등을 협의 중인 것으로 알려졌다.

핵심은 병용치료법에 반응하지 않은, 다시 말해 임상적 유용성이 없는 환자들에게 투약한 약품비의 분담조건이다.

성과기반 리스크쉐어링이 사실상 임상적 성격을 갖고 있다는 점에서 효과가 없는 경우 약값은 제약사가 전액 부담하는 것이 상식적일 수 있지만, 약값이 너무 비싸 건강보험 재정에서 50%를 부담하는 방안까지 폭넓게 검토 중인 것으로 알려졌다.

이 같은 위험분담 조건이 복지부 주도하에 다 정해지면 건강보험공단은 추후 협상을 통해 리펀드율이나 환급율을 정하게 되는 데, 성과기반 협상약제라는 점에서 보험자의 역할이 크지 않게 된다.

리스크쉐어링을 적용하는 첫 약제인 만큼 복지부가 신중을 기하는 것은 당연한 수순이지만, 위험분담계약 협상에서 건강보험공단의 역할에 대한 의구심이 제기될 수 있는 대목이다.

더욱이 복지부는 리스크쉐어링 도입방안에 대한 공식적인 발표나 건정심 보고는 물론이고, 관련 법령이나 규정(지침) 개정없이 절차를 진행 중이어서 논란도 예상된다.

이에 대해 한 전문가는 "치료대안이 없는 환자들의 의약품 접근성을 높이는 측면에서 위험분담계약을 제한적으로 도입하겠다는 복지부의 방침은 고무적인 일"이라면서도 "한국 뿐 아니라 선진국에서도 논란이 많은 제도인만큼 제도도입 과정에서 잡음이 생기지 않도록 신중할 필요가 있다"고 지적했다.

'에볼트라'는 해외에서도 아직 위험분담계약제가 적용된 사례가 없는 것으로 알려졌다.

한편 복지부는 위험분담계약을 신청할 수 있는 약제의 필수 충족요건으로 '준필수' 개념을 도입하기로 했다. '준필수' 기준은 필수약제 기준 4개 항목 중 2개 이상을 충족한 약제로 방향이 잡힌 것으로 알려졌다.