[솔리리스주, 허가부터 첫 급여 심의까지]

'세상에서 가장 비싼 약'으로 불리는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 솔리리스주(에쿨리주맙)가 최근 첫번째 급여적용 사전심의위원회를 마쳤다.

솔리리스는 혈액투석과 스테로이드 치료를 대체할 수 있는 유일한 치료제로 2010년 상반기 식약청 시판허가를 시작으로 국내에 선보였지만, 최근까지 무상공급 외에 환자 투약은 요원했다.

1년 약값이 5억원에 달해 급여 등재과정 단계마다 우여곡절을 겪었기 때문이다.

급여 적용에서도 서전 심의를 통과한 환자만 사용 가능하도록 여과장치가 마련된 첫 사례가 되기도 했다.

그동안 무상 공급받아온 환자들의 투약 여부도 문제로 남아 있다.

업체, 표시가격 고수에 리펀드도 "NO"…등재까지 겹겹이 갈등

솔리리스는 희귀질환 치료제로 대체제가 없다는 점에서 획기적인 치료제로 주목받은 만큼 약제 안전성과 유효성은 논란의 소지가 거의 없었다.

1바이알당 670만원에 이르고, 환자당 격주 3바이알을 투여해야 하는 약제 특성상 1년 약값만 무려 5억원에 달하는 것이 올 상반기 등재 과정에서 핵심 쟁점이었다.

업체가 건강보험공단과의 약가협상에서 처음 제시한 가격은 1바이알 기준 669만1481원. 건보공단이 염두해뒀던 적정가격인 450만5195만원과 무려 30%의 격차가 났으니, 협상이 제대로 진행될 리 만무했다.

희귀질환인 PNH를 앓고 있는 환자들의 속은 타들어갔다. 이 시점에 환자 1명이 사망하는 사례가 벌어졌고, 조속한 급여 등재를 호소하는 목소리는 더욱 거세졌다.

결국 솔리리스 가격 문제는 협상 결렬된 필수약제들을 다루는 급여조정위원회로 회부됐지만 공전을 거듭하긴 마찬가지였다.

원개발사인 알렉시온의 완강한 국제 통용 표시가격(글로벌 프라이스) 고수가 유통을 맡은 한독약품의 중재를 무력화시켰고, 정부 또한 온전히 업체의 말만 고분고분 들어줄 순 없었던 탓이다.

정부와 급여조정위는 표시가격을 원할 경우 희귀질환에 시범적으로 적용하고 있는 리펀드제도를 수용할 것을 요구했지만, 업체는 이마저도 거부했다.

심평원, 사전승인제 도입…리펀드 본사업 좌초로 급여 연기

한 치의 양보없는 업체 측과 조속한 급여를 촉구하는 환자들 사이에서 고심하던 급여조정위는 결국, 단일 가격이 아닌 조건부 차등가격화(리펀드제)로 직권결정하고 공을 업체에 넘겼다.

이에 건강보험심사평가원은 신속하게 후속조치를 준비했다. 초고가 약제인 만큼 일종의 여과장치인 사전승인제도을 만들어 심의를 통과한 환자에게만 제한적으로 급여 혜택을 주기로 한 것이다. 투여 기관 또한 조혈모세포 이식을 실시하는 의료기관으로 제한했다.

이 사이 정부는 업체와 표시가격 유지와 리펀드제 수용을 놓고 합의에 진전을 봤다. 이대로만 간다면 8월 등재는 기정사실이었다.

그러나 시범사업으로 일부 약제에만 한시적으로 진행되던 리펀드제도의 본 사업 계획이 건정심에서 제동이 걸리면서 솔리리스 급여 등재에도 불똥이 튀었다.

리펀드제도의 가격 투명화 부문에 대한 가입자 단체 반발이 심하자 본사업 시행은 요원해졌다. 리펀드제 적용을 염두해뒀던 솔리리스 등재는 이 문제 해결이 관건이 된 것이다.

결국 3년 시범사업 연장으로 리펀드제가 매듭지어지면서 솔리리스는 당초 예상보다 두 달 늦어진 10월 건강보험 급여 등재에 성공했다.

등재가는 1바이알당 부가세 포함 736만원629원으로 원개발사인 알렉시온이 요구했던 가격이 그대로 받아들여졌다. 희귀약인 특성상 면세 혜택을 받으면 669만1481원이 된다.

"사전심의 힘들다" 환자 반발, 무상 중단도 문제

심평원은 급여 등재 후 한 달 보름만에 첫 사전심의위를 열고 솔리리스 급여 대상 환자를 추렸다.

1차 사전심의위에 상정된 환자는 5개 의료기관의 13명으로, 불승인 6건, 자료미흡에 따른 결정보완이 3건이었다. 통과율만 보면 대략 31% 수준이다.

이에 환우회는 "상상 외의 결과"라며 강하게 반발하고 있다. 사전승인을 받기 위해 각 의료기관에서 적정성을 평가해 가이드라인에 맞춰 신청했다는 점을 감안하면 통과율 30%는 있을 수 없는 결과라는 얘기다.

환우회 임주형 회장은 "심평원과 사전 간담회를 갖고 희망을 걸었다. 최소 70%의 통과율은 기대했는데 막상 뚜껑을 열어보니 믿지 못할 결과가 나왔다"며 "가이드라인을 면밀히 분석한 뒤 추후 심의위를 지켜보며 적절히 대응하겠다"며 실망감을 감추지 못했다.

문제는 더 남아있다. 업체 측이 솔리리스 국내 시판과 동시에 지원했던 무상공급 프로그램 대상자의 유지 여부다.

업체 측은 이미 급여 결정과 무상공급 대상 환자들에게 이달 말 프로그램을 중단하겠다고 통지한 상태.

솔리리스를 지원받아온 환자들은 약값을 댈 수 없으니 업체가 투약을 중단하겠다고 선언하면 속수무책인데, 이들이 과연 급여 대상자가 될 수 있냐는 문제다.

당초 업체 측은 프로그램을 운영하면서 증세의 강도별로 환자들을 다양하게 선정, 총 6명에게 지원했다. 이 중 2명은 올해 급여 과정에서 사망했고, 1명은 임신으로 투약을 자체 거부해 3명이 남은 상태다.

약제 특성상 투약을 중단하면 곧바로 원래 증세로 환원되는 탓에 약을 끊을 수도 없는 절박한 상황이라는 것이 환우회 측 설명이다.

문제는 무상 지원 환자 중 사전심의를 통과할 수 없는 비교적 경증인 환자가 포함돼 있다는 점이다. 심평원으로서는 이 환자의 급여 결정이 형평성 문제로 불거질 수 있어 또 다른 고민거리가 됐다.

이에 따라 심평원은 최근 한독약품과 간담회를 갖고 해당 환자에 대한 무상지원 유지를 권유, 업체에 공을 넘긴 상태여서 이달 내 업체 결정에 귀추가 주목된다.