[의약품 등재 후 임상적 자료 등을 활용한 평가 및 관리방안 공청회]

효과 없는 급여 등재 의약품의 '퇴출' 기전 마련을 위한 공론의 장이 열렸다.

건강보험공단과 대한항암요법연구회는 오늘(7일) 오후 2시부터 한국프레스센터에서 '등재약 사후관리방안에 대한 공청회'를 진행하고 있다.

이날 공청회는 김흥태 국립암센터 혈액종양내과 교수가 건보공단으로부터 지난 5월 의뢰받아 수행하고 있는 '의약품 등재 후 임상적 자료 등을 활용한 평가와 관리방안'에 대한 주요 내용을 발표하고 학계, 제약업계, 환자단체 등 각 계 의견을 수렴하기 위해 마련됐다.

김 교수는 "급여 등재 후 의약품의 효과를 평가하는 시스템과 객관적 기준이 없다"며 "효과가 없다면 공정하게 퇴출시키는 시스템을 마련해야 한다"고 밝혔다.

급여 등재 후 사후관리 시스템을 마련해야 하는 이유로는 임상시험자료와 진료현장에서의 '갭(Gap)'을 꼽았다.

제약사 주도의 3상 임상시험의 경우, 활동도가 나쁜 환자, 뇌전이가 있는 환자, 고령의 환자, 조직검사 어려운 환자, B형간염·C형간염, 결핵, 간기능 신기능이 안좋은 환자, 자가면역 질환이 있는 환자 등을 제외하고 있다.

김 교수가 제시한 서울대병원의 비소세포폐암 환자의 면역항암제 투여 결과를 보면, 환자 중의 30%만 임상시험 등록 기준을 만족하고 있었다.

이는 지난 9월 7일 자유한국당 이명수 의원 주최로 열린 '우리나라 공익적 임상연구 발전을 위한 토론회'에서 밝힌 내용과 일치한다. 공청회 당일 공개한 발표자료(PPT) 또한 겹치는 부분이 많았다.

당시 김 교수는 "우리나라의 경우 1년 전 면역항암제 급여가 결정되면서 사용이 폭발적으로 늘고 있다. 전체 항암제 마켓을 1조원으로 보면 면역항암제 1개 만으로 3000억원 이상의 재정이 소요된다는 추정이 나오고 있다"며 "항암제 허가 승인과 급여 통과 이후의 임상효과와 안전성 재평가에 대한 관심은 높지 않다"고 지적한 바 있다.

이를 바탕으로 공청회 현장에서도 김 교수는 "제한된 의료자원에서 신약과 신의료기술은 빠르게 진입하고 있다"며 "임상현장근거(Real World Evidence, RWE)를 기반으로 등재후 임상적 유용성과 비용효과성 등 경제성을 재평가하거나 사후관리 방안을 마련하는 정책이 필요하다"고 강조했다.

재평가 및 사후관리 방안에 대한 구체적인 연구결과는 이 자리에서 공개하지 않았다.

다만 주제발표 이후 이어진 발표에서 이번 연구에 함께 참여하고 있는 안정훈 이화여자대학교 교수가 '고가의약품 사후관리방안 및 제도운영원리'를, 이대호 서울아산병원 교수가 '약제 급여 등재 후 평가, 대상선정과 방법'에 대해 발표를 맡아 대략적인 정책의 방향성을 짚어줬다.

안 교수는 김 교수가 RWE를 기반으로 재평가를 해야 한다는 의견에 동의했다. RWE는 일상에서 얻어지는 데이터로, 실생활에서 약물의 유용성과 의약품을 투여 받는 일반 대중에 대한 전반적인 유용성을 얻을 수 있다는 게 안 교수의 설명이다.

안 교수는 "스웨덴은 조건부로 급여된 12개 약제 중 4개 약제에 대해 실제 진료현장에서의 결과값 제출을 요구한다"며 "급여 검토 시 추후 사후관리를 고려해 효능 자료와 자국의 실제 진료현장 효과 간 차이 검토를 당연시 하는 의사 결정"이라고 했다.

RWE 연구 방법으로는 후향적 관점과 전향적 관점 모형이 있다. 후향적 관점 모형을 적용할 경우 2020년 이후 등재 약제 중 추가 임상연구의 필요성이 낮은 약제를 대상으로 국내 진입 시점과 최초 허가임상결과 발표 시점의 시차를 고려, 체계적 문헌고찰이나 후향적 임상연구를 통해 RWE를 할 수 있다고 했다.

전향적 관점 모형은 2020년 이후 신규 등재 약제를 대상으로 계약 시점부터 전향적 임상연구를 시작해 RWE를 수집하는 방식이다.

이를 위해서는 '요양급여의 기준에 관한 규칙'에 '건보공단과 제약사 간 협상한 조건에서 정한 조정사유에 해당하는 경우' 등 별도 조항을 신설해 법적 근거를 강화하거나, '복지부장관이 정해 고시한 바에 따른 약제의 요양급여적용 이후 임상적 유용성 및 비용효과성 등의 확인 결과 요양급여대상 여부 및 상한금액을 조정할 필요가 있는 경우' 등을 신설하는 방안이 있다.

또한 안 교수는 등재 후 사후관리를 위해서 공단 산하에 자문기구를 신설할 필요성이 있다고 했다.

안 교수는 "신약 등재 협상 당시부터 등재 후 재평가와 사후관리 사항을 계약하고, 공단 산하 자문위원회에서 대상질환·약제 선정, 기관별 Sub PI 선정, 평가용역 결과 자문 등을 실시하면 된다"며 "치료효과와 경제성을 평가하고 외부 연구진과 NECA 등으로부터 임상적 유용성과 비용효과성 등을 연구하고 향후 재평가 결과에 근거한 사후관리를 통해 상한금액, 예상청구액 및 급여범위 조정 등을 할 수 있다"고 밝혔다.

이 교수 또한 급여 등재 이후 실제 자료와 근거 수집을 통한 생존기간 및 삶의 질 향상 검증이 필요하다고 했다.

미국의 경우 정부 주도의 'PCORI와 'PICORnet'을 지난 2013년 발족해 미국임상종양학회 빅데이터를 통해 암센터들로부터 치료 자료 수집을 진행하고 있다.

하지만, 실제 자료 수집을 두고 이 교수 또한 안 교수 처럼 특정시점부터 후향적 자료수집을 할지, 전향적 자료수집을 할 지 또는 급여 시점부터 전향적 자료수집을 해야할지에 대한 고민이 필요하다고 했다.

임상효과, 비용효과, 재정영향을 고려한 약제를 재평가 우선순위로 선정한다면, 특정시점 후향적 자료수집과 전향적 자료수집이 가능하다.

하지만 후향적은 자료선택 비틀림과 누락자료, 신뢰성에 대한 한계와 수집된 자료의 추적 관찰기간이 짧으면 의미있는 자료 도출에 한계가 있고, 전향적은 장기간 및 충분한 대상자 수가 필요하고 고가의 약제비용과 의료환경의 변화가 한계로 다가올 수 있다는 단점이 있다.

급여시점부터 전향적 자료수집을 할 경우 임상효과, 비용효과, 재정영향을 고려한 약제 또는 우순선위 선정이 쉽지 않고 연구비용 또한 높을 수 밖에 없다는 한계가 있다.

만약 급여 등재 이후 재평가를 한다면, 대상약제로 ▲임상적 유효성이 상대적으로 불확실한 약제 ▲비용효과성이 상대적으로 불분명한 약제 ▲재정영향이 상대적으로 큰 약제 ▲질병위중도가 큰 약제 등을 꼽았다.